(6446)藥華藥公告本公司向美國FDA申請P1101用於治療真性紅血球增生症(Polycythemia Vera)之第三期臨床試驗，已獲FDA核准。
1.事實發生日:103/07/21
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或聯屬公司):本公司
4.相互持股比例(若前項為本公司，請填不適用):不適用
5.發生緣由:本公司向美國FDA申請P1101用於治療真性紅血球增生症(Polycythemia Vera)之第三期臨床試驗(IND編號119047)，已獲FDA正式通知可按計畫進行(亦即美國FDA核准接受在歐洲進行之第三期臨床試驗計畫)。
6. 因應措施:進行公告。
7.其他應敘明事項:
(1)本公司前於102年9月26日與美國FDA進行Pre-IND meeting，會中FDA官員建議本公司可選擇僅以在歐洲進行之PROUD-PV trail(即P1101用於治療真性紅血球增生症第三期臨床試驗)數據結果，逕送美國FDA申請藥證。
(2)PROUD-PV trail係本公司授權(Out-Licensing)夥伴AOP公司在歐洲進行之第三期臨床試驗；經與AOP公司協商後議定，由本公司委託AOP公司擔任CRO顧問，協助美國IND申請送件事宜。
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2021-12-05 15:14 聯合報 / 記者林海／台北即時報導
藥華藥公告11月營收達2.25億元，創歷史新高，年增3.02%、月增431.5%，累計1至11月合併營收逾5.44億元，同樣是歷史新高，預計今年全年營收有望再衝高、超越去年，加上藥華藥今年收獲韓國及美國雙藥證，展望2022年營收成長更是後勢可期。
藥華藥表示，此次營收主要來自於歐洲出貨，並採預收款後出貨，自創新藥Ropeginterferon alfa-2b（即P1101，簡稱Ropeg）獲得歐盟真性紅血球增多症（PV）藥證後，歐洲市場對Ropeg需求量穩健成長，根據市調機構研究報告指出，全歐洲PV患者約20萬人，平均每名患者使用Ropeg之一年療程藥價約10萬歐元（約為300萬元台幣）。
藥華藥也說，除順利拓展歐洲市場外，Ropeg也於今年10月13日獲韓國藥證，於11月13日獲得美國藥證，交出亮眼成績單。美國FDA特別發布新聞稿，說明此次核准Ropeg PV藥證，共達成獲FDA核准無論PV患者先前是否接受過其他治療方式均可使用的藥品、獲FDA核准所有成人PV患者均可使用的藥品、獲FDA核准專門用於治療PV的干擾素療法等三項創舉。
藥華藥表示已接獲十餘張訂單，正準備轉運至下達訂單的專科藥局（Specialty Pharmacy, SP）和特殊藥品經銷商（Specialty Pharma Distribution, SD），當藥品從笫三方物流中心（3PL)送達專科藥局或特殊藥品經銷商時，公司就可認列營收。
藥華藥指出，近期因獲美國藥證助攻股價拉長紅，屢屢創下登錄上櫃交易以來最高股價紀錄，12月3日當日以243.5元作收，盤中一度達249.5元，在歐美訂單需求帶動下，加上歐洲出貨貨款已入袋，市場看好藥華藥營運前景，不但今年全年營收有望超越去年，2022年更將迎來突破性營收成長期。
14:532021/12/05 工商 杜蕙蓉
藥華藥（6446）受惠治真性紅血球增多症（PV）新藥Ropeg，歐洲市場銷售佳，帶動11月合併營收以逾2.25億元，交出月增431.5%、年增3.02%佳績。由於該公司今年已獲韓國、美國藥證，法人看好營運長啟動高成長力道。
該公司累計今年前11月合併營收逾5.44億元，年成長4.25%。11月和前11月營收均創下歷史新高。
藥華藥表示，11月營收主要來自於歐洲出貨，並採預收款後出貨。藥華藥自創新藥Ropeginterferon alfa-2b（即P1101，簡稱Ropeg）獲得歐盟真性紅血球增多症（PV）藥證後，歐洲市場對Ropeg需求量穩健成長。
根據市調機構研究報告指出，全歐洲PV患者約20萬人，平均每名患者使用Ropeg之一年療程藥價約300萬台幣（10萬歐元）。
除順利拓展歐洲市場外，Ropeg也於今年10月13 日獲韓國藥證，於11月13日獲得美國藥證，交出亮眼成績單。
藥華藥的Ropeg ，是第一個獲FDA核准無論PV患者先前是否接受過其他治療方式均可使用的藥品；是首個獲FDA核准所有成人PV患者均可使用的藥品；也是第一個獲FDA核准專門用於治療PV的干擾素療法。初估患者每年藥價約500萬台幣（18萬美元）。目前藥品也已運送至美國的儲存倉庫（即第三方物流中心 Third Party Logistics 簡稱3PL）。
藥華藥表示，已接獲十餘張訂單，正準備轉運至下達訂單的專科藥局（Specialty Pharmacy SP）和特殊藥品經銷商（Specialty Pharma Distribution SD）。當藥品從笫三方物流中心（3PL)送達專科藥局或特殊藥品經銷商時，公司就可認列營收。
治療原發性血小板增多症(Essential thombocythemia )情形?
(資料來源引述網路歸納整理如下，若有錯誤請以公司官方正式公告為準)
壹、何謂原發性血小板增多症(Essential thombocythemia )與治療
一、What is Essential Thrombocythemia (ET)?
(什麼是原發性血小板增多症 (ET)？)
原發性血小板增多症 (ET) 是一種慢性骨髓增生性腫瘤 (MPN)，其特徵是血液中血小板數量增加。ET 最常見於 50 歲以上的女性，與骨髓中血小板前體的增殖有關，併發症通常包括血液凝固和/或出血。ET 後期不太常見的後果包括轉化為骨髓纖維化（骨髓瘢痕形成）或急性白血病。
二、What Are the Available Treatments for ET?
(ET 有哪些可用的治療方法？)
(一) 當需要治療時，ET 患者可用的治療選擇包括：
1. Low-Dose Aspirin(低劑量阿司匹林)
2.Hyroxyurea
3. Anagrelide(阿那格雷)
4. Interferon(干擾素)
(二) Novel Therapies and Treatments
(新療法和治療)
由於發現了 JAK2 突變與 ET 發病率之間的聯繫，目前正在開發和測試潛在的 ET 新療法。聚乙二醇化干擾素是一種副作用更少、給藥更容易的干擾素版本，被認為是高危人群的一種治療選擇。
資訊來源：
www.mpnresearchfoundation.org/essential-thrombocythemia-et/
貳：藥華藥ET(Essential thombocythemia)執行情形：
一、Ropeginterferon Alfa-2b (P1101) vs. Anagrelide in Essential Thrombocythemia Patients With Hydroxyurea Resistance or Intolerance (SURPASS ET)
Ropeginterferon Alfa-2b (P1101) 與阿那格雷在羥基脲耐藥或不耐受的原發性血小板增多症患者中的比較 (SURPASS ET)
Estimated Study Completion Date :March 2023
預計研究完成日期 ： 2023 年 3 月
資訊來源：clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04285086
二、BBC登台採訪罕見血液疾病治療 病友：參與藥華藥恩慈療法，生活重回常軌。
(備註：之前從YOUTUBE看過藥華藥舉辦北、中、南法說會，有病友現身說法，若沒記錯該病友係Essential thombocythemia，該影片已下架)。
資訊來源：pharmaessentia-tpe.com/tw/patients/醫療保健
三、本公司正在進行Ropeginterferon alfa-2b ( P1101) 用於治療原發性血小板過多症（Essential Thrombocythemia，簡稱ET）之全球多國多中心三期臨床試驗，預計共收入160位受試者，目前收案人數已過半達87位病患，預計2022年第二季完成收案。
四、COMPASSIONATE USE OF ROPEGINTERFERON TO TREAT MYELOPROLIFERATIVE NEOPLASMS IN TAIWAN(Author: Chih-Cheng Chen)
(台灣恩慈療法 ROPEGINTERFERON 治療骨髓增生性腫瘤)
(一) 結果：1 名原發性血小板增多症患者/在其他患者中，也觀察到血小板計數減少（即使在先前治療抵抗的血小板增多症中）和症狀改善。
(二) 結論：P1101 表現出良好的耐受性和顯著療效/觀察到的療效表明 P1101 是一種有希望的治療選擇。
資訊來源：library.ehaweb.org/eha/2019/24th/267627/oleh.zagrijtschuk.compassionate.use.of.ropeginterferon.to.treat.html?f=listing%3D3%2Abrowseby%3D8%2Asortby%3D1%2Amedia%3D1
參、2021 ASH論文發表有關干擾素(interferon)治療原發性血小板增多症(Essential thombocythemia )結論重點摘要：
Outcomes with Interferon in Essential Thrombocythemia: A Systematic Review and Meta-Analysis
(干擾素治療原發性血小板增多症的結果：系統評價和分析)
結論：不同配方中的干擾素在原發性血小板增多症患者中表現出一致且高活性。它導致了臨床反應以及分子反應。不同報告中的副作用特徵是一致的，並且是可以合理耐受的。有大量證據支持這種方法在不同的 ET 患者群體中的積極性和安全性。
肆、新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。
pharmaessentiasource.com/#
article image
Protagonist股價一年半爆漲9倍，吸引華爾街關注罕病藥爆發力，使得同樣攻PV一線用樂的台灣藥華藥新藥P1101，在美國投資市場受到青睞、詢問度飆升。(圖／報系資料照)
本文共2343字
2021/07/26 19:21
經濟日報 項家麟
近期美國Protagonist公司的PTG-300在生技製藥界掀起火熱討論，因在去年的美國血液學年會 (American Society of Hematology, ASH)及近期的歐洲血液學年會 (European Hematology Association, EHA)發表的真性紅血球增多症(PV)二期臨床試驗期中數據正向，引爆Protagonist公司股價從去年3月的美元5塊多，到今年7月，暴漲來到近50美元，不到一年半漲幅約有9倍之譜，公司市值達22億美元。正值PTG-300爆紅之際，也引發華爾街生技基金大咖注意到PV罕病新藥龐大的市場潛力，紛紛諮詢美國治療PV的醫師領袖群。據悉，來自台灣、預計年底就能領先PTG-300，取得PV一線用藥美國藥證的藥華藥P1101（Ropeginterferon alfa-2b），獲得市場高度的投資興趣。
華爾街大咖看好P1101 國內生技法人振奮！
華爾街金主諮詢的PV醫師領袖群，也正是參加藥華藥目前正在全球進行的P1101治療血小板過多症(ET)第三期臨床試驗的主持人，除表示對PTG-300的肯定外，更為推崇和期待藥華藥P1101！讓華爾街長期關注新藥的大咖投資者們紛紛主動敲門藥華藥台灣總部及在美國麻州的子公司，表達其高度的投資興趣和詢問在美掛牌的可能性，其中不乏投資擁有PV二線用藥JAKAFI的Incyte公司金主在列。
（money.cnn.com/quote/shareholders/shareholders.html?symb=INCY&subView=institutional）
Incyte持股占比前5大投資者資料。（圖／截自CNN新聞網）
Incyte持股占比前5大投資者資料。（圖／截自CNN新聞網）
另據瞭解，在地的Boston生技基金等大咖，也加入敲門藥華藥的行列。藥華藥公司高層最近在國內疫情嚴峻情況下仍親自赴美，市場也猜測與這一波PV商機爆紅有高度關聯，這使得國內生技法人感到高度的振奮！
攻一線用藥 藥華藥P1101藥證進度領先PTG-300
值得注意的是，幾家美國知名分析公司的生技產業分析師團隊，已依據Protagonist發表的PTG-300 PV二期臨床試驗數據，超前部署推算其營收，推估PTG-300最樂觀可於2024年取得美國藥證，上市後數年即可衝破40億美元（千億台幣）大關！間接印證罕見血液病新藥市場具有百億到千億營收的潛力。
同樣瞄準一線用藥，藥華藥P1101與Protagonist目前還在進行二期臨床的PTG-300相較，有兩大優勢：（一）藥華藥P1101今年底前就將搶先取得美國藥證，將是市面上唯一被美國FDA核准的PV一線用藥，收割PV一線用藥市場。（二）藥華藥P1101為創新長效型干擾素，除可讓患者達到完全血液學反應 (CHR) ，即讓血液指數都維持到正常值，早期施打可治療疾病根源，也可減少甚至免除患者放血需求，緩解症狀的同時也真正治療疾病。PTG-300則是調節血液中「鐵」代謝機制以控制紅血球數量的藥物，現在還在進行2期臨床試驗。
資本市場看見罕見血液病市場潛力 一線用藥備受期待
探究罕見血液病用藥領域，目前在美國MPN市場領頭的Incyte公司，自2011年旗下Jakafi獲美國FDA核准治療骨髓纖維化(MF)患者，其營收接續幾年造成轟動，華爾街對該公司的市值極為捧場，逐年節節上升，幾近佰億美元，乃因其市佔率快速攀升到 50%！
2014年底Jakafi又獲FDA核准用於 PV 第二線治療，錦上添花，市值直衝佰億美元大關。然而PV第二線用藥療效不如治療 MF 的立即顯著，且可能因為針對較為晚期的病人，基因突變修復的效果並無令人驚豔的表現，市佔不及20%！再經深入發掘，該公司進行中的二期 ET 臨床試驗已經有7、8 年(clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03123588)，進展非常緩慢，華爾街生技大咖一直期盼在這個領域有更新的、第一線的治療用藥出來。PTG-300只在PV的二期結果就受到如此重視並反映在公司市值的爆漲，已達20億美元之列，其來有因！也讓市場更加期待藥華藥P1101的表現。
BESREMi® 是一種干擾素 alfa-2b，適用於治療成人真性紅細胞增多症。
劑量和給藥方法1
推薦起始劑量：每 2 週皮下注射 100 微克（如果接受羥基脲，則為 50 微克）。 每 2 週增加 50 微克劑量（最多 500 微克），直到血液學參數穩定,如果發生某些不良反應，中斷或停止給藥
劑型和強度
注射劑： 500 mcg/mL 溶液在單劑量預裝注射器中(NDC 73536-500-01)
www.onco360.com/oncology-medications/limited-distribution-medications/besremiropeginterferon-alfa-2b-njft-injection/
每次上沖下洗都死抱不敢先賣再買也錯失好幾次攤平點
對公司的玩股手法實在很感冒...
但是其實是有期待的（我賣掉穩懋跟生展來買，如果當初不賣，現在也五六倍了)
現在的疑惑點是，歐洲既然已經賣了一年，
以一人年份200萬，低標病人1000人次計算，分潤10%，也應該進帳2億，可以獲利了？
為什麼還是一直虧錢?主要進帳好像都是上次合併的那家公司？
期待各位先進幫我解惑一下
是不是賣給aop的貨都沒收到錢？
若空手的投資人可等待此時購買入場券，藥華藥後續幾支重磅藥市場更大，買好買滿，
之後忘了藥華藥，等待5年後的股價會非常驚人........加油
若空手的投資人可等待此時購買入場券，藥華藥後續幾支重磅藥市場更大，買好買滿，
之後忘了藥華藥，等待5年後的股價會非常驚人........加油
藥華藥布但拿到多國藥證 也接到訂單
還個公道也算合理
酸民也不見了，股價邁向4位數是可期待的..........。
有買進的投資人抱緊放眼5~10年後，目標成為台灣之光。
healthunlocked.com/mpnvoice/posts/147152339/10-facts-mpn-patients-need-to-know-about-fda-approval-of-ropegylated-interferon-alpha2b-besremi-.
MPN 患者需要了解 FDA 批准 Ropegylated 干擾素 α2b (Besremi) 的 10 個事實。
Ruben Mesa，醫學博士，FACP，梅斯癌症中心的執行主任，UT 健康聖安東尼奧 MD 安德森癌症中心的所在地，以及 MPN 專家和調查員，討論了骨髓增殖性腫瘤患者（尤其是真性紅細胞增多症患者）需要了解的 10 個重要事實了解 FDA 批准 Ropegylated 干擾素 alpha2b (Besremi)。
一、從 Pegasys 到 Besremi 的交叉劑量非常有用！
二、感謝您提供的鏈接。自去年我的 Dx 以來，我一直在密切關注 Ropeg。
Mesa 博士的一個說明是 Besremi 的 PV 批准“措辭相對寬泛”。這是一件好事。其中一部分是“無論他們的治療史如何”都可以選擇使用它。(FDA)在我看到的所有研究中，等位基因負荷似乎是一個沒有被強調的次要問題。據我所知，這不是 FDA 批准的一個因素。我沒有看到對其影響的直接研究，這將需要很多年。在我看來，一些專家也說過，等位基因是值得考慮的，因為我們應該有一種由等位基因驅動的疾病，而 INF 是唯一能夠在骨髓中減少它的藥物。我們在這裡看到，英國並沒有定期對其進行密切監控。我製作了 Besremi 研究中等位基因數據的圖表，出於某種原因，等位基因僅顯示為表格。（這張圖是我根據真實數據粗略做的，但它不是在任何真正的研究中）Ropeg INF 的 JAK2 等位基因優勢在這裡是壓倒性的，並且基於 INF 是“慢動作”。我的看法是，即使你的血量對 HU 很好，這裡看到的優勢使 Besremi 非常值得與你的博士討論。我認為這項研究本身也是關於 HU 與等位基因的更好的研究之一。PEG 也有等位基因減少，但我相信這些研究沒有那麼長期或那麼大。
請參閱我下面的帖子，了解在一項研究中對生存和進展的影響，顯示 INF 的良好效果。
三、Besremi 的等位基因負荷反應非常好，但它比 Pegasys 更好嗎？根據我們中一些人對 Pegasys 的分子反應，它往往比 Besremi 更好。設法在 30 個月內將他的 AB 從 80% 提高到 12%。今天，我的血紅素告訴我，我的 JAK2 在 24 個月內下降了 86%（84 到 11）。所以我不確定僅僅因為這個原因，Besremi 應該比 Pegasys 更受歡迎。
四、我完全同意。的結果給我留下了深刻的印象，你的結果增加了我們關於 Voice 的真實生活樣本。可能是 PEG 實際上效果更好。保險 cos 和一些醫生的問題是沒有完成 PEG 與 MPN 的第 3 階段研究（如果有人知道一些會非常有幫助）上圖至少對於 INF 的醒目視覺信息是好的。**如果這裡有更多帶有前/後等位基因數據的 Voicers，我們很想知道，無論等位基因響應好還是不好。Besremi（在我看來，實際上是 Euro group AOP）花了錢進行了第 3 階段。他們有幾個患者的死亡率低於 2%。對於一些研究人員來說，這似乎是一個神奇的數字，而至少來自 ContiPV (Besremi) 的一份報告表明 10%。（請參閱下面的引用和鏈接。）您和保羅也很可能通過 PEG 達到 2%。Besremi 聲稱的一個關鍵優勢是更好的耐受性，但如果一個人能夠耐受 PEG，那麼有什麼問題呢？PEG 的成本也可能更便宜。
五、“相當大比例的 PV 患者在接受 5 年的ropeginterferon alfa-2b 治療後實現了手術治愈。基線時較低的年齡和較低的等位基因負荷預測 5 年時的等位基因負荷 <10%，表明應該在 PV 早期開始使用 Ropeginterferon alfa-2b 以獲得最大的長期益處。”
六、 已經是 2%。理論上完全根除惡性克隆是可能的。
« 在模型中，惡性幹細胞的數量在第 12 年消失。然而，檢測下限為 0.01%，檢測惡性細胞的下限在第 7 年達到，而檢測下限為 0.1%限制在第 4 年左右達到。因此，該模型預測癌症在第 12 年根除，而惡性幹細胞的數量在第 4 年或第 7 年之間變得無法檢測，具體取決於測量的準確性。»12年是一段很長的時間。這就是 Besremi 較低的毒性如此重要的原因。
2021-11-14 11:06:51
詳細丨
6446藥華藥 新聞訂閱:
新聞時間:2021-11-14 11:06
【時報-台北電】藥華藥13日宣布，美國FDA已核准其新藥Ropeginterferon alfa-2b（P1101），用於治療成人真性紅血球增多症（PV）。這是第一個獲FDA核准專門用於治療PV的干擾素療法，該藥在美國藥價為每人每年約新台幣500萬元（約18萬美元），潛在目標病患族群以10萬人估算，商機上看百億元。 韌力生技（National Resilience）創辦人、藥華藥獨立董事楊育民表示，這是台灣人之光，希望此一世界級的成果，為可以台灣生技產業界樹立一重要的里程碑。 藥華藥執行長林國鐘也說，P1101為國內生醫產業拿下三個重要的意義，分別是：一、該新藥是第一個獲FDA核准專門用於治療PV的干擾素療法，仿單使用範圍較歐盟更廣，所有PV病患，包括脾臟腫大患者，均可使用，目標病人數比原本預估人數更多。 二、P1101每人每年藥價約新台幣500萬元，美國約有16萬餘名PV病患，根據美國子公司市場研究，估計P1101將來治療的目標病患族群應可達10萬人，該新藥也創下台灣研發製造新藥自行在美上市銷售成功首例。 三、由於P1101已取得美國孤兒藥資格，獲FDA核准後在美國市場享有七年的市場獨占權。 美國FDA藥品審評暨研究中心非惡性血液疾病部主任安法瑞爾醫生表示：「美國有超過7,000種罕見疾病，影響超過3,000萬人。其中真性紅血球增多症（PV）每年影響大約6,200名人。這項行動，凸顯美國FDA對於幫助罕見疾病患者，獲得新的治療方法的承諾。」 林國鐘也說，藥華藥美國團隊擁有豐富行銷經驗，藥品供應鏈已準備好，立即啟動P1101在美銷售，將於數周內開始鋪貨，展開上市後在美國各地的行銷活動，搶攻美國PV市場。預計P1101在美國上市後即可貢獻營收。 法人對此表示，P1101已獲得歐盟、台灣、瑞士、以色列及韓國藥證，獲美國藥證的意義在於，進軍全球最大新藥市場，2022年起營運可邁入新的里程碑，進入獲利元年。（新聞來源：工商時報─記者杜蕙蓉／台北報導）
youtu.be/M4hWUUB7nIs
關心藥華藥的投資人一定要看完
真的可到前標題為最低目標了
恭喜先進大~
起風了
連颳10~20天
要坐穩了!
www.drugs.com/price-guide/jakafi
藥價並沒有比較高
不知道這樣的定價能搶到多少Jakafi的患者？
然後再繼續加油慢慢墊高............
1.事實發生日:110/11/13
2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司
3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司
4.相互持股比例:不適用
5.發生緣由:本公司於美國時間2021年11月12日正式接獲美國食品藥物管理局（FDA）通知，本公司Besremi（Ropeginterferon alfa-2b, 即P1101）獲FDA核准使用於成人真性紅血球增多症（PV）。藥價訂為每人每年美金約 18萬
元，約新台幣500萬元。
6.因應措施:發布本重大訊息
7.其他應敘明事項:
一、研發新藥名稱或代號：Besremi（Ropeginterferon alfa-2b, 即P1101）
二、用途：Ropeginterferon alfa-2b係新一代創新長效型干擾素藥物，用於治療成人真性紅血球增多症患者。
三、預計進行之所有研發階段：不適用。
四、目前進行中之研發階段：
(一)提出申請／通過核准／不通過核准／各期人體臨床試驗(含期中分析)
結果／發生其他影響新藥研發之重大事件：
獲美國食品藥物管理局（FDA）核准用於治療成人真性紅血球增多症患者。
(二)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用
(三)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上顯著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：
本公司之美國子公司正式啟動Ropeginterferon alfa-2b美國市場銷售業務
，並依照規畫展開上市後在美國各地的行銷活動。
(四)已投入之累積研發費用：考量未來市場行銷策略，保障公司及投資人權益，暫不公開揭露。
五、將再進行之下一研發階段：不適用
(一)預計完成時間：不適用。
(二)預計應負擔之義務：無。
六、市場現況：(請說明目前該新藥所適應病症之市場狀況、現有治療相同病症之主要藥物等資訊)
真性紅血球增多症（PV）為骨髓增生性腫瘤（MPN）疾病的一種，疾病進程可能由血液濃稠、脾臟腫大、引發血栓、中風危險，嚴重可演變為急性骨髓白血病（AML），影響病患存活與生活品質。美國MPN Research Foundation於2010年進行的調查數據顯示，在美國約有15萬PV患者。根據臨床指引，PV可分為高風險及低風險族群。其中高風險族群定義包含高齡（60歲以上）或曾有血栓病史，其有較高的心血管疾病風險。
PV臨床用藥選擇極為有限，目前美國在PV適應症上僅有二線用藥Jakafi（Ruxolitinib）獲FDA核准。Ropeginterferon alfa-2b為本公司自行研發生產之新一代創新長效型干擾素，已於2012年取得美國孤兒藥資格，獲FDA核准後在美國市場享有七年的市場獨佔權。Ropeginterferon alfa-2b是第一個獲FDA核准用於所有PV患者的藥物，也是第一個獲FDA核准專門用於治療PV的干擾素療法。
七、其他應敘明事項：新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。
周一龍捲風!
FDA 新聞稿
FDA 批准治療罕見血液病
治療是 FDA 批准的第一個選擇，無論以前的治療如何，患者都可以採取
2021 年 11 月 12 日
今天，美國食品和藥物管理局批准 Besremi（ropeginterferon alfa-2b-njft）注射液用於治療患有真性紅細胞增多症的成年人，這是一種導致紅細胞生成過多的血液病。多餘的細胞使血液變稠，減慢血流並增加血栓的機會。
“超過 7,000 種罕見疾病影響了美國超過 3,000 萬人。真性紅細胞增多症每年影響大約 6,200 名美國人，”FDA 藥物評價和研究中心非惡性血液學部主任、醫學博士 Ann Farrell 說。“這一行動突顯了 FDA 致力於幫助罕見病患者獲得新療法的承諾。”
Besremi 是 FDA 批准的第一種治療真性紅細胞增多症的藥物，患者無論其治療史如何都可以服用，也是第一種專門批准用於治療真性紅細胞增多症的干擾素療法。
真性紅細胞增多症的治療包括放血術（一種通過靜脈內的針去除多餘血細胞的程序）以及減少血細胞數量的藥物；Besremi 是這些藥物之一。Besremi 被認為通過附著在體內的某些受體上起作用，引發連鎖反應，使骨髓減少血細胞生成。Besremi 是一種長效藥物，患者每兩週通過皮下注射服用一次。如果 Besremi 可以減少多餘的血細胞並保持正常水平至少一年，那麼給藥頻率可能會減少到每四個星期一次。
Besremi 的有效性和安全性在一項持續 7.5 年的多中心、單臂試驗中得到評估。在這項試驗中，51 名真性紅細胞增多症成人接受 Besremi 治療平均約五年。Besremi 的有效性是通過觀察有多少患者達到完全血液學反應來評估的，這意味著患者的紅細胞體積低於 45%，沒有近期採血，白細胞計數和血小板計數正常，脾臟大小正常，並且沒有血塊。總體而言，61% 的患者有完全的血液學反應。
Besremi 可導致肝酶升高、白細胞水平低、血小板水平低、關節疼痛、疲勞、瘙癢、上呼吸道感染、肌肉疼痛和流感樣疾病。副作用還可能包括尿路感染、抑鬱和短暫性腦缺血發作（中風樣發作）。
Besremi 等乾擾素 α 產品可能會導致或加重神經精神疾病、自身免疫性疾病、缺血性（身體某一部位的血流量不足）和傳染病，從而導致危及生命或致命的並發症。不得服用 Besremi 的患者包括對藥物過敏的患者、患有嚴重精神障礙或嚴重精神障礙病史的患者、免疫抑制移植受者、某些自身免疫性疾病或自身免疫性疾病患者以及肝病患者疾病。
由於存在傷害胎兒的風險，可能懷孕的人在使用 Besremi 之前應進行懷孕測試。
Besremi 獲得了該適應症的孤兒藥稱號。孤兒藥認定為協助和鼓勵罕見病藥物開發提供了激勵。
FDA 向 PharmaEssentia 公司授予 Besremi 的批准。www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-treatment-rare-blood-disease
希望否極泰來，時來運轉！
這週藥證拿到就出運了。
船要開了
安全帶綁好
哈~哈~哈~哈~哈
2021.11.04
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關於AOP於去年11月向美國聯邦麻州地方法院以系爭仲裁判斷聲請「限制本公司移轉專利予第三者」一事，針對股東詢問law360網站於11月2日刊登之相關報導所述部分，茲說明如下：
有關於有無管轄權部分，本公司接獲美國聯邦麻州地方法院命令，要求本公司就本程序負擔部分AOP所支出律師費用，本案目前仍在管轄權爭議程序中，尚未做出任何判斷，對於本公司並無重大影響，亦不影響本公司美國藥證之取得，PDUFA日期仍為今年11月13日。有關管轄權未來應對之策略，尚待本公司與委任之美國律師進一步研究。hq.pharmaessentia.com/tw/news_latestdetail/說明law360網站11月2日報導
In the Monday order granting the sanctions, Judge Wolf said that PharmaEssentia must foot the bill for a portion of AOP’s legal fees for dodging multiple document requests during discovery.
在周一授予制裁的命令中，Wolf 法官表示 PharmaEssentia 必須支付 AOP 的部分法律費用，以在發現期間躲避多個文件請求。
According to the order, Judge Wolf will decide the fee amount if the parties can’t agree on a total for sanctions.
根據命令，如果雙方無法就制裁總額達成一致，沃爾夫法官將決定費用金額。
AOP did not immediately respond to requests for comment on Tuesday.
AOP週二沒有立即回應置評請求。
Counsel for the companies did not immediately respond to requests for comment on Tuesday.
週二，兩家公司的法律顧問沒有立即回應置評請求。
台灣製藥公司無法動搖 AOP 制裁投標
www.law360.com/commercialcontracts/articles/1436818/taiwanese-pharma-co-can-t-shake-aop-sanction-bid
一、版面是如此冷清，不曉得股東是否已心灰意冷或是已經放棄。股東投入眾多時間與金錢，卻得不到財富增長。在投資之前，相信公司股價應會有所漲進，多年以來卻事與願違。最令人感到意外，藥華藥股東想不到，公司竟須莫明奇妙賠償代理商50億元；且歷經公司多次因未適時揭露訊息，被櫃買中心多次罰款，且被櫃買處於極刑，宣告淪於全額交割股，已到匪夷所思地步，直叫股東情何以堪。不過，怨不得別人，畢竟，是自已選擇的，要為自已的投資負責。
二、藥華華公司在9月1日遭富櫃200指數刪除，10月1日遭台灣上市上櫃生技醫療指數刪除，日後，MSCI全球中小型指數、富時全球指數是否會可能刪除?然，外資已賣超近6000張(以摩根士丹、摩根大通賣超居多)，雖歷經此風暴，股價不知不覺，已慢慢墊高，是否能守得雲開見明月?
三、投資藥華已有多年感情，投資達人名言，不要對股票談戀愛，該斷則斷，不斷自亂，亦有領略。持有藥華藥過程，分分合合，直至美國藥證11月13日取得在即，不忍放棄，願意在給自已一次機會，亦存一絲盼望，希望藥證能順利取得。但事無絕對(Besremi在法國申請藥價補助，有所阻礙)。即使美國藥證順利取得，歷史經驗，股價隔日經常開高走低，失望收場。也只能祈禱，望奇蹟出現?後續AOP訴訟、美國銷售等，亦左右股價?
四、藥華藥後續：
(一)11月13日美國藥證是否順利取得?
(二)全額交割股何時解除?
(二)2021 ASH年會12月11-14日是否公布6年臨床數據?
(三)12月Besremi是否納入全民健保給付討論議題，若順利納入健保經行政程序作業，最快亦在2022年1月?
(四)日本、新加坡、香港等藥證申請是否順利於年底前提出申請?
(五)11月或12月出貨AOP營收?
(六)AOP訴訟結果或談和解?
(七)歐洲藥價BESREMi® 250 微克/0.5 毫升(德國1,685歐元/羅馬尼亞： 7205 羅幣/匈牙利1 240 769 匈幣/芬蘭2,097歐元)，已有所調降，且第一年26針、第二年半起改一年13針，第二年起藥價收入已減半?
(八)美國滲透率有多少，值得觀察?
Jakafi藥價16萬元、PV病患5000人。(Jakafi於2014年12月取得PV藥證，2015年1800人、2016年2600人、2017年3500人、2018年1800人、2019年5000人)
五、給藥華藥公司建議：
公司治理應尊重小股東立場，從小股東的需求思考：
(一)公司資訊在不違反法令、不涉及機密前提之下，在可供揭露範圍下，不論有利或不利資訊，於公司官網詳實即時公告。讓小股東自行判斷，自負盈虧。
(此部分公司應可參考合一生技公司官網/投資人關係/投資人股東提問區，該公司只要是有小股東提問，幾乎每日在官網公告回答股東提問。同時，公司當日有召開法說會，當晚即會於官網公告法說會問答)。
(二)公司法說會，應於YOUTUBE全程直播。使小股東有機會第一時間知道公司最新營運狀況。(可參考合一生技公司法說會，均是全程直播)。
六、投資藥華藥公司，未嚐到甜美果實，畢竟，是自己選擇的，只能欣然接受。近日看到高點投資杏國股友，哀鴻遍野，不勝唏噓。在此版頁，已有多年，在此與諸位網友交換意見，亦是有緣。也感謝先進大開闢此版頁，供網友交換意見。最後，在此敬祝各位網友，投資順心，心想事成，平安喜樂。
資訊來源：
Polycythemia Vera support group
2021/11/03
Q：
My mPn doctor brought up ropeginterferon (besremi)today ,,any thoughts on this ? I was also offered to start pegasys,,I’m thinking of starting the pegasys than when the besremi is given fda approval in the USA I can switch,,I have PV and systemic mastocytosis jak 2 and ckit positive,
我的 MPN醫生今天提出了（besremi），對此有什麼想法嗎？我也被提議啟動 pegasys，我正在考慮啟動 pegasys，當 besremi 在美國獲得 FDA 批准時我可以切換，我有 PV 和全身性肥大細胞增多症 jak 2 和 ckit 陽性，
FDA has the deadline of November 13th to approve Ropeg. Might be worth waiting a few more days to see if it is approved, if not, start Pegasys。
FDA 批准 Ropeg 的截止日期為 11 月 13 日。可能值得再等幾天看看它是否被批准，如果沒有，啟動 Pegasys。
I will wait , thank you for the info
我會等，謝謝你的信息
Have no idea of cost and if insurance would pay for?
不知道費用以及保險是否會支付？
Besremi may work slightly better and seems to have a better side effect profile.
Besremi 的效果可能稍好一些，而且似乎有更好的副作用。
布拉格的貝斯雷米
布拉格市法院裁定，保險公司有義務批准對客戶使用 Besremi 藥物進行治療的特別報銷。同時，在他的判斷中，他解釋了標籤內和標籤外治療的關係。
在與 VZP 的糾紛中，我們代表一位客戶根據《公共健康保險法》第 16 條要求為其治療腫瘤疾病提供特別報銷。客戶總共提交了三份額外付款請求。所有申請均被保險公司拒絕。我們對最後的決定提出上訴。那個也被拒絕了。因此，我們對保險公司的決定提起訴訟，稱該決定是非法的。我們在 VZP 誤解了特殊報銷條件的滿足這一事實中看到了非法性 - 醫藥產品 Besremi 治療的獨特性條件和特殊性條件。
這個案子在事實和法律上都很有趣，我們在兩個層面上都取得了成功。在評估Besremi治療的獨特性時，法院考慮了患者為中年患者，所指的治療允許接近康復的情況，並且保險公司提供的保險選擇是針對老年患者的具體情況，致癌或長期不可用。
爭議的核心問題是藥品標籤上和標籤外指示之間關係的法律問題。VZP 辯稱，就客戶而言，不滿足使用 Besremi 藥品治療的唯一性條件，因為有一種藥品 Pegasys，甚至在公共醫療保險體系中。這些醫藥產品之間的主要法律區別在於，根據產品特性的總結，Besremi 專門用於治療客戶的腫瘤疾病。另一方面，Pegasys 不適用於治療這種疾病。換句話說，在這種情況下，Besremi 是一種標籤內治療，而 Pegasys 是一種標籤外治療。有趣的是，儘管 Besremi 治療是對客戶的標籤上治療 s 疾病，公共醫療保險系統的報銷被設置為與 Pegasys 的標籤外治療。因此，需要 Besremi 治療的患者別無選擇，只能根據《公共健康保險法》第 16 條要求保險公司支付治療費用。《藥品法》規定，如果患者的治療可以使用標籤上的治療，醫生不得使用標籤外的治療，即使已報銷。
法院明確指出，即使是在與標籤上的治療不同的標籤外治療是報銷的情況下，也應遵循優先使用標籤上治療的要求。不同的解釋將迫使主治醫生採取違反《藥品法》的程序，此外，使醫生對所遭受的損害承擔責任。healthunlocked.com/mpnvoice/posts/147092858/besremi-in-prague
Protagonist Therapeutics 公司在一項非臨床小鼠研究中報告了安全問題後，該公司對一種罕見的、生長緩慢的血癌的治療處於 FDA 的臨床控制之下。
該公司週五在一份聲明中宣布，研究中的小鼠出現了良性和惡性皮膚腫瘤。 Protagonist 說，FDA 口頭告訴了公司有關暫停的情況。
這家加州生物技術公司的股價在周五的盤前交易中暴跌 56%，至 19.98 美元，而此前的收盤價為 46.13 美元。
主角正在測試藥物 rusfertide，在幾個階段 2 試驗中。 其中包括兩項關於真性紅細胞增多症 (PV) 的研究，一種緩慢生長的血癌，其中身體產生過多的紅細胞，以及一項關於遺傳性血色素沉著症的研究，這是一組罕見的疾病，其中鐵在器官中積聚，例如 肝臟、心臟和胰腺。
有梗~
誰買的~
下周出關了
一個字~噴~
難道是確診嗎??????
希望人能平安......
藥華藥好運來......
收掉了阿?
是全部出清了
不喊了嗎?
只剩這板可討論了
加油~
搞啥
文 鄭啟明 2021.07.26
藥華藥P1101新藥拓展國際市場策略，高比例以當地國家專業人員組成團隊，更能順應各國法規，與快速連接當地血液病醫師群，加速新藥取證與病患用藥滲透速度，圖為日本血液增生腫瘤疾病權威小松則夫教授領軍的藥華藥日本團隊。圖／報系資料照片
藥華藥P1101新藥拓展國際市場策略，高比例以當地國家專業人員組成團隊，更能順應各國法規，與快速連接當地血液病醫師群，加速新藥取證與病患用藥滲透速度，圖為日本血液增生腫瘤疾病權威小松則夫教授領軍的藥華藥日本團隊。圖／報系資料照片
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藥華藥 (6446-TW) 上週公告，於日本完成新藥P1101（Ropeginterferon alfa-2b）治療真性紅血球增多症（PV）的二期銜接性試驗解盲，數據比歐洲更優，為日本藥證申請注入強心針，後續將彙整一、二期銜接性臨床試驗數據及歐洲 PV 臨床試驗數據，在今年申請日本藥證，預計最快明年下半年取證。
藥華藥表示，此次日本第二期銜接性臨床試驗數值，經日本獨立行政法人醫藥品醫療機器綜合機構 (PMDA) 諮詢討論後，已證明 P1101 在日本 PV 患者療效與安全性上更具優勢。
依照試驗數據結果顯示，P1101在主要療效指標方面，受試者需在第 9 個月和第 12 個月達到完全血液學反應 (CHR)，29 位受試者中，有 8 位在第 9 個月和第 12 個月達到 CHR、比例為 27.59%，在第 52 週達到 CHR 的患者為 15 位、比例為 51.7%，優於在歐洲進行的PROUD-PV研究的43.1%。安全性方面，受試者的副作用都是輕到中度，試驗期間只有 1 名患者中止試驗，從副作用的發生率、嚴重程度和治療情況來看，P1101安全性良好。
值得注意的是，本次試驗同步ET進行，在施打的起始劑量較歐洲試驗更高、增加劑量周期也更縮短，不僅證實P1101的耐受度與安全性外，對於P1101未來拓展其他適應症包括ET、CML慢性骨髓性白血病、CTCL皮膚T細胞淋巴瘤、ATL成人急性白血病等臨床試驗，同時也奠定有利的基礎。
據悉，日本是全球第二大新藥市場，市場規模為美國三分之一，在日本約有2萬名紅血球增多症 (PV) 病患，接受治療的PV病人數達7成，約1.4萬人，其中，有接受藥物治療的患者 1.2 萬名，占確診病例 86.4%、占整體罹病數 60.5%。藥華藥表示，「日本PV用藥的滲透率高於美國。」此項市場特性，更有助於未來P1101取證後，快速打開市場、貢獻業績。
藥華藥日本子公司已佈建當地行銷與銷售團隊，並於今年4月1日聘日本血液增生腫瘤疾病權威小松則夫教授（Dr. Norio Komatsu）就任藥華藥日本子公司董事暨會長，為P1101取得日本藥證後的行銷通路做好完整佈局。
藥華藥的P1101自2019年以來已陸續獲得歐盟、台灣、瑞士及以色列PV藥證，預計今年下半年獲韓國與美國藥證，在台灣部份亦將納入健保給付。此次日本PV銜接性臨床結果，取得日本藥證的時程就更加明確，將嘉惠更多血液疾病患者。藥華藥2020年營收逾5.6億元，預期藥華藥2021年營運動能將持續躍進。
工商時報 數位編輯 2021.07.26
近期美國Protagonist公司的 PTG-300在生技界掀起火熱討論 ，因在去年的美國血液學年會 (American Society of Hematology, ASH)及近期的歐洲血液學年會 (European Hematology Association, EHA)發表的真性紅血球增多症(PV)二期臨床試驗期中數據正向，引爆Protagonist公司股價從去年3月的美元5塊多，到今年7月，暴漲來到近 50 美元，不到一年半漲幅約有9 倍之譜，公司市值達22億美元。
PTG-300爆紅的同時，也引發華爾街生技基金大咖注意到PV罕病新藥龐大的市場潛力，紛紛諮詢美國治療PV 的醫師領袖群。據悉，來自台灣、預計年底就能領先PTG-300，取得PV一線用藥美國藥證的藥華藥P1101（Ropeginterferon alfa-2b），也獲得市場高度的投資興趣。
華爾街大咖看好P1101
華爾街金主諮詢的PV 的醫師領袖群，也正是參加藥華藥目前正在全球進行的P1101治療血小板過多症(ET)第三期臨床試驗的主持人，除表示對 PTG-300 的肯定外，更為推崇和期待藥華藥P1101！讓華爾街長期關注新藥的大咖投資者們紛紛主動敲門藥華藥台灣總部及在美國麻州的子公司，表達其高度的投資興趣和詢問在美掛牌的可能性，其中不乏投資擁有PV二線用藥JAKAFI的Incyte公司金主在列。
另據瞭解，在地的 Boston 生技基金（其基金都是在近佰億美元之譜，也有做 SPAC特殊目的收購公司項目）等大咖，也加入敲門藥華藥的行列。藥華藥公司高層最近在我們國內疫情嚴峻情況下仍親自赴美，市場也猜測與這一波 PV 商機爆紅有高度關聯，這使得國內生技法人極感振奮！
攻一線用藥 藥華藥P1101藥證進度領先PTG-300
幾家美國知名分析公司的生技產業分析師團隊，已依據Protagonist發表的PTG-300 PV二期臨床試驗數據，超前部署推算其營收，推估PTG-300最樂觀可於2024年取得美國藥證，上市後數年即可衝破40億美元（千億台幣）大關！間接印證罕見血液病新藥市場具有百億到千億營收的潛力。
同樣瞄準一線用藥，藥華藥P1101與Protagonist目前還在進行二期臨床的PTG-300相較，有兩大優勢：
（一）藥華藥P1101今年底前就將搶先取得美國藥證，將是市面上唯一被美國FDA核准的PV一線用藥，收割PV一線用藥市場。
（二）藥華藥P1101為創新長效型干擾素，除可讓患者達到完全血液學反應 (CHR) ，即讓血液指數都維持到正常值，早期施打可治療疾病根源，也可減少甚至免除患者放血需求，緩解症狀的同時也真正治療疾病。PTG-300則是調節血液中「鐵」代謝機制以控制紅血球數量的藥物，現在還在進行2期臨床試驗。
資本市場看見罕見血液病市場潛力 一線用藥備受期待
探究罕見血液病用藥領域，目前在美國 MPN 市場領頭的Incyte公司， 自 2011 年旗下Jakafi獲美國FDA核准治療骨髓纖維化(MF)患者，其營收接續幾年造成轟動，華爾街對該公司的市值極為捧場，逐年節節上升，幾近佰億美元，乃因其市佔率快速攀升到 50%！
2014年底Jakafi又獲FDA核准用於 PV 第二線治療，錦上添花，市值直衝佰億美元大關。然而PV第二線用藥療效不如治療 MF 的立即顯著，且可能因為針對較為晚期的病人，基因突變修復的效果並無令人驚豔的表現，市佔不及20%！
再經深入發掘，該公司進行中的二期 ET 臨床試驗已經有7、8 年(clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03123588)，進展非常緩慢，華爾街生技大咖一直期盼在這個領域有更新的、第一線的治療用藥出來。PTG-300只在PV的二期結果就受到如此重視並反映在公司市值的爆漲，已達20 億美元之列，其來有因！也讓市場更期待藥華藥P1101的表現。