2022.01-一期數據之優化簡報(若去年九月拿這版應該會好一點):ir.aslanpharma.com/static-files/2a7f1481-a0b3-47d1-87ef-e6ed30321475

2022.01-KOL簡報:ir.aslanpharma.com/static-files/379e7107-c421-4401-b035-e43c4b682d19

2022.05.12- ir.aslanpharma.com/static-files/20941066-3bc3-418b-a970-9951565de0f2

2022.06簡報-ir.aslanpharma.com/static-files/1c525489-d209-42c4-af7e-992f23c4251c

2022.09.15簡報-ir.aslanpharma.com/static-files/1511fefc-ba34-4ee4-aac0-32f8bc4754a8

美國評價 ASLAN PHARMACEUTICALS ADR REP 5.


HC Wainwright Reiterates “Buy” Rating for ASLAN PHARMACEUTICALS ADR REP 5 (NASDAQ:ASLN)

Posted by Joe Tyrrell on Aug 29th, 2018 // No Comments


ASLAN PHARMACEUTICALS ADR REP 5 logoHC Wainwright reiterated their buy rating on shares of ASLAN PHARMACEUTICALS ADR REP 5 (NASDAQ:ASLN) in a report released on Tuesday, August 21st. The brokerage currently has a $12.00 price target on the stock.

“We have valuated ASLAN using a DCF-based methodology, which yields a risk-adjusted enterprise value of $394M for varlitinib and ASLAN003, using a 15% discount rate and 0.5% terminal growth rate. Our probabilities of success are 65% for varlitinib in BTC, 30% for varlitinib in in AML. Investment risks include: (1) failure of varlitinib or ASLAN003 in clinical trials; (2) failure varlitinib or ASLAN003 to secure regulatory approval; (3) failure of varlitinib or ASLAN003 to achieve commercial success due to market size, penetration rate, or competition; and (4) potential dilution risk.”,” HC Wainwright’s analyst commented.

www.genetinfo.com/investment/featured/item/19533.html

華爾街頂尖生技分析師年薪上億台幣.

籌資方法


2018,元月8日
一、賣全球淨銷售為基礎的版權
以未來全球淨銷售額的4.15%（年銷20億美元以内), 按銷售額逐步下降至1.75％.
超過60億美元收 1.75%. 為版權 .
Immu 公司上述版權賣1.75億美元. 給皇家製藥公司.

二，私募基金
皇家製藥以每股17.15美元的價格收購7500萬美元的免疫醫學普通股，超過15天移動平均線超過15％的溢價
———————————
immunomedics.com/our-company/news-and-events/immunomedics-royalty-pharma-announce-royalty-funding-stock-purchase-agreements-totalling-250-million/


Immunomedics和皇家製藥公司宣布授權和股票購買協議共計2.5億美元
皇家醫藥以1.75億美元收購所有適應症的Sacituzumab Govitecan（IMMU-132）全球淨銷售版權

皇家製藥以每股17.15美元的價格收購7500萬美元的免疫醫學普通股，超過15天移動平均線超過15％的溢價

4.15％的特許權使用費受基於銷售額分層的影響，年銷售額超過60億美元，達到1.75％

協議使投資進一步建立臨床，商業和製造基礎設施和執行積極的臨床發展計劃



新澤西州莫里斯平原，紐約和紐約，2018年1月8日 - Immunomedics，Inc。，（納斯達克股票代碼：IMMU）（“Immunomedics”或“公司”）和皇家製藥公司今天宣布，Immunomedics已同意銷售分層，以銷售為基礎Sacituzumab govitecan全球淨銷售額為版權所有權，價值1.75億美元。皇家製藥公司還以每股17.15美元的價格購買了7500萬美元的Immunomedics普通股，相比該股15天的平均收盤價溢價超過15％。

這項2.5億美元的資金為Immunomedics提供了支持公司下一階段增長的資源，因為它專注於開發轉移性三陰性乳腺癌（TNBC）中的sacituzumab govitecan，晚期尿路上皮癌和其他高醫療需求的跡像以及進一步建立臨床，醫療事務，商業和製造業基礎設施。
特許權使用費率在年銷售額高達20億美元內，淨利潤率為4.15％，按銷售額逐步下降至1.75％當在全球淨銷售額超過60億美元。
該交易將為2020年的運營提供充足的現金。

Immunomedics and Royalty Pharma Announce Royalty Funding and Stock Purchase Agreements Totalling $250 Million
Royalty Pharma acquires Royalty Rights on Global Net Sales of Sacituzumab Govitecan (IMMU- 132) Across All Indications for $175 Million

Royalty Pharma Acquires $75 Million of Immunomedics Common Stock at $17.15 per share, a More Than 15% Premium over 15-Day Moving Average

Royalty Rate of 4.15% is Subject to Tiered Sales-Based Step-Downs reaching 1.75% on Annual Sales exceeding $6 Billion

Agreement Enables Investments into Further Build Out of Clinical, Commercial and Manufacturing Infrastructure and Execution of Aggressive Clinical Development Plan



Morris Plains, N.J. and New York, N.Y. January 8, 2018 — Immunomedics, Inc., (NASDAQ: IMMU) (“Immunomedics” or the “Company”) and Royalty Pharma today announced that Immunomedics has agreed to sell tiered, sales-based royalty rights on global net sales of sacituzumab govitecan to Royalty Pharma for $175 million. Royalty Pharma has also purchased $75 million in common stock of Immunomedics, at $17.15 per share, which represents a more than 15% premium over the stock’s 15-day trailing average closing price.

This $250 million funding provides Immunomedics the resources to support the Company’s next phase of growth as it focuses on developing sacituzumab govitecan in metastatic triple-negative breast cancer (TNBC), advanced urothelial cancer and other indications of high medical need and on further building its clinical, medical affairs, commercial and manufacturing infrastructure. The royalty rate commences at 4.15 percent on net annual sales of up to $2 billion, declining step-wise based on sales tiers to 1.75 percent on net global annual sales exceeding $6 billion. This transaction will provide sufficient cash to fund operations into 2020.

www.genetinfo.com/investment/featured/item/19527.html

美國保護原廠藥新法。

2017年12月7日 immu 股價 10美元/股左右，本波起漲點 最高到2018年6月 .送件FDA申請eTMBC 藥証, 股價25美元/股(47億美元市值).

2017/12/07 起漲原因:如下報導.

今天的新聞可能是對venBio Select Advisor的一些證明，後者是一家激進的投資公司，迫使Immunomedics在今年早些時候終止與Seattle Genetics（納斯達克股票代碼：SGEN）的許可協議。

venBio認為該交易低估了sacituzumab govitecan作為一項資產，考慮到最初的交易為Immunomedics提供了2.5億美元的預付款並且能夠獲得17億美元的里程碑付款 的聲明。

(Immu 公司 宣布終止原本和 Seattle 公司已簽定的immu 132 全球銷售代理合約 , 2.5億美元的簽约金＋17億美元的哩程金.)

finance.yahoo.com/news/why-immunomedics-inc-soaring-today-205800676.html


Why Immunomedics, Inc. Is Soaring Today

Motley Fool
Brian Feroldi, The Motley Fool
Motley FoolDecember 7, 2017
What happened

After Immunomedics (NASDAQ: IMMU) shared some positive clinical data with investors, shares of the clinical-stage biotech focused on cancer rose 17% as of 3:10 p.m. EST on Wednesday.

So what

Immunomedics announced data from a phase 2 study that tested its lead compound sacituzumab govitecan as a potential treatment for metastatic triple-negative breast cancer (mTNBC). Data from the 110 patient study showed that sacituzumab govitecan elicited an objective response rate of 31%, with a median duration of response of 9.1 months. That’s much better than the 10% to 15% response rate that current standard-of-care therapies provide.

Here’s what Immunomedics’ relatively new CEO Michael Pehl had to say about the data:

We believe the blinded independent adjudication affirms the significant clinical activity of sacituzumab govitecan as a single agent in the third-line setting for patients with relapsed or refractory mTNBC. We remain focused on bringing this important medicine to breast cancer patients expeditiously and on transforming Immunomedics into a fully integrated biopharmaceutical company, creating value for our stockholders.
CEO Pehl later went on to say that the company will use this data to seek an accelerated approval from the Food and Drug Administration (FDA). The company plans to submit this data for regulatory review starting in the first quarter of 2018.

Given the news, it is easy to understand why shares are flying high today.

Now what

Today’s news likely serves as some vindication to venBio Select Advisor, which is an activist investment firm that pressured Immunomedics to terminate its licensing deal with Seattle Genetics (NASDAQ: SGEN) earlier this year. venBio felt that the deal undervalued sacituzumab govitecan as an asset, which is quite a statement considering that the original deal provided Immunomedics with a $250 million upfront payment and the ability to earn $1.7 billion in milestone payments.

With this strong data in hand and a former Celgene executive in the corner office, the future is certainly looking up for Immunomedics’ shareholders. Risk-loving investors might want to keep an eye on this small-cap biotech.

2018年元旦以來亞獅前5大買賣超券商
一、賣超
券商名稱 買張 賣張 賣超 均價
凱基。 5 5,727 -5,722 50.49
群益西松 299 2,717 -2,418 52.41
永豐金 357 2,738 -2,381 50.41
台灣匯立 1,160 3,128 -1,968 53.51
凱基經紀 64 1,617 -1,553 44.3
前五大賣超合計: 14,042張(2017年6月上櫃時成本68元/股)

二、前五大買超券商
券商名稱 買張 賣張 買超 均價
永豐金-經紀部 2,321 449 1,872 50.63
港商野村 2,827 1,086 1,741 47.91
元大。 1,700 351 1,348 45.7(外資買超)
港商麥格理 1,280 40 1,240 41.85
法銀巴黎 941。0。 941 45.72
前五大買超合計 5,902 張

香港二大券商買超3089張.
今年以來上述10大券商 , 呈內資去年上櫃認股的大券商賣超12,170張
外資券商買超 4030張.

Alnair investment
————-
亞獅第二大股東—
董事— -
公司註冊地:英屬開曼群島
2017/12/31持股8824張
主要股東:Shanghai Cenova Innovation Venture Fund (Limited Partnership) 100%


Shanghai Cenova Innovation Venture Fund (Limited Partnership)
的主要股東: 皆註冊在上海
Shanghai MSD Pharmaceutical Trading Co, Ltd (49.5%)——國際大藥廠Merck的子公司.
Shanghai Venture Capital Company, Ltd (16.5%)
Shanghai Yangpu Technology Venture Group Limited Company (4.1%)
Shanghai Yangpu Finance Development and Service Center (12.4%)
Shanghai United Investment Co, Ltd (16.5%)
Shanghai Cenova Bioventure Equity Investment Fund Management Enterprise (Limited Partnership) (1%)

中國有關係就沒關係!

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03231176?term=varlitinib&rank=5

Masking: None (Open Label)

Open Label 的意思是不是可以隨時調整目標收案的病人 HER 表現，做到一半，如果 ORR 沒有到 target，之後就多收 HER 表現比較有利的族群就好了。先畫靶在射箭的做法，好處佔盡。

ASLAN001 中國68人臨床，無對照组的膽道癌二線。
oRR期望15-17%一一未筛HER家族受器。

若篩檢，ORR將達20-21%.
2019年底/2020年初，取中國藥証，机率相當高。
臨床數據即將公佈。

經濟學最重要的法則供、需法則

供給 Vs. 需求
市場的均衡價格來自供給量和需求量.

新藥的超額利潤來自未滿足的需求市場.




finance.yahoo.com/quote/IMMU/

二年來股價漲10倍的Immu 132 ADC.（浩鼎的ADC2019開始一期臨床)
目前股價約25美元/股,市值47億美元.


mTNBC 轉移性三陰性乳癌 三線, 以二期數據110人，獲BTD、優先審查.
預計2019,年元月18日取得FDA藥證.



FDA Grants Sacituzumab Govitecan Priority Review for Triple-Negative Breast Cancer

Jason M. Broderick @jasoncology
Published: Wednesday, Jul 18, 2018
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The FDA has granted a priority review designation to a biologics license application (BLA) for sacituzumab govitecan for the treatment of patients with metastatic triple-negative breast cancer (mTNBC) following at least 2 prior therapies for metastatic disease, according to Immunomedics, the manufacturer of the antibody-drug conjugate.

In phase II results presented at the 2017 San Antonio Breast Cancer Symposium (SABCS), sacituzumab govitecan elicited an objective response rate (ORR) of 34% in patients with heavily pretreated mTNBC. In the 110-patient, single-arm trial, the ORR was accompanied by stable disease for ≥6 months in 11% of patients, for an overall disease control rate of 45%. The median progression-free survival with sacituzumab govitecan was 5.5 months (95% CI, 4.8-6.6) and the median overall survival was 12.7 months (95% CI, 10.8-13.6).

Under the Prescription Drug User Fee Act, the FDA is scheduled to make its decision on the BLA by January 18, 2019.

“We are delighted that the FDA has accepted the sacituzumab govitecan BLA for priority review,” Michael Pehl, president and chief executive officer, Immunomedics, said in a statement. “We will continue to work closely with the regulatory agency as we strive to bring this potential new treatment to mTNBC patients expeditiously.”

天命大 各位大大
這篇FDA 統計資料要好好研究參考


A Rare Disease and FDA’s Priority Review Designation

1FDA Orphan Drug Approvals Since 2013* (核准91顆孤兒藥(新藥)
2 拿到BTD 又拿到 Priority Review Designation 佔32% ( 兩樣都拿到被核准藥證佔32% )
3 沒有拿到BTD 也沒有拿到 Priority Review Designation 佔27% ( 兩樣都沒拿到被核准藥證佔27%)
4 拿到 Priority Review Designation 沒拿到BTD 佔41% (只拿到Priority Review Designation 被核准藥證佔41%)

B Rare Disease and FDA’s Breakthrough Therapy Designation Program

1 FDA Breakthrough Therapy Approvals Since 2013* ( 自2013年來有 87顆藥拿到BTD )
2 在87顆藥拿到BTD中 孤兒藥癌症類佔 37% (拿到BTD) 孤兒藥非癌症類 23% (拿到BTD)
3 在87顆藥拿到BTD中非孤兒藥癌症類19% 拿到BTD, 非孤兒藥非癌症類21% 拿到BTD
4 BTD 有60% 核准給孤兒藥 ( rare disease )

www.fda.gov/downloads/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/ucm581335.pdf



C
1 孤兒藥認證 BTD Priority Review Designation 中 以 拿到BTD 又拿到 Priority Review Designation
核證時間最短 (6-7個月) , 只拿到ODD 核證時間多2-3個月
2 在ODD批准中，54.9％獲得了優先審查認定。
3 第一輪審查中有ODD和優先審查認證的申請NDAs / BLA只有6.5％未獲批准



以上分享僅供參考,要學習當投資決策的主人 嚴格控制風險

台醣大,

亞獅康 今年年報 ,p47

(四) 長、短期業務發展計畫
本公司著眼於成為全球市場新藥研發與商業化的領導者，鎖定開發在亞洲盛行、於歐美為孤兒病的癌症 用藥。我們計畫善加利用本公司的國際能見度、豐富的亞洲經驗、對於目標疾病具備深入的基礎知識及 深厚的在地人際關係以推動新藥研發進程。本公司採取以下策略以達成目標:


• 全速推進 varlitinib 於膽道癌及胃癌的研發進程。本公司正在進行一項全球性 varlitinib 於膽道癌之全 球性樞紐試驗 TREETOPP (TREatmEnT OPPortunity)，及另一項於中國進行的膽道癌樞紐臨床試驗。

根 據美國 FDA 的指導文件，若該臨床試驗中藥物反應率高於現有標準治療的反應率，可望獲得美國 FDA 加速核准，並加快候選產品的上市速度。

———-
個人解讀 :
明年120人全球臨床解盲 ,和對照组Pk的主要指標 ORR /PFS, P<0.05 ,才可望依FDA的指導文件 , 獲得FDA 加速核淮，並加快候選產品的上巿速度.

更正：
IDH1基因突變在復發難治的AML病患中佔比百分之6-10，ASLAN003可能適用於對全反式維甲酸 (ATRA) 無反應的病患，這類病患大約佔總急性骨髓性白血病病患的85%。
這兩顆藥佔比懸殊，不存在競爭關係。
以上分享 僅供參考 投資注意風險管理

Ivosidenib這顆藥用於IDH1基因突變的復發難治的性骨髓性白血病病患，佔比約百分之1.5-2.52017 12 26藥證申請，2018 02 15確認優先審查，2018 07 20核准藥證，從申請到核證不到7個月，孤兒藥核證速度還真的是很快。
www.drugs.com/history/tibsovo.html

Cliff大請搜尋：新藥查驗登記加速核准機制獲十大先進國家孤兒藥證符合Accelerated approval ，台灣法規與世應該是接軌的，以上提供參考查證。
最近一家生技公司核准孤兒藥認證的論述
money.udn.com/money/story/10161/3247928

孤兒藥認證的確未列入FDA重症加速取得藥證計畫（Expedited Programs for Serious Conditions)（www.fda.gov/downloads/Drugs/Guidances/UCM358301.pdf ）。
而且這跟安成AC-203取得孤兒藥認證後又獲得快速通道認證（Fast Track Designation），基本上沒有衝突或違和之處；與「孤兒藥認證有沒有列入FDA重症加速取得藥證計畫」也沒有關係。

國家級生技基金 沈志隆操盤
60億即將入市。
money.udn.com/money/story/10161/3327086

美國孤兒藥資格認定：FDA關注兩大評審重點

美國孤兒藥認定需要申請者提供8項資料

FDA評審關注點一：科學根據（Scientific Rationale）
FDA評審關注點二：影響人口
孤兒藥資格認定需要的是患病率prevalence <200000 , 不是發病率（incidence）

hk.saowen.com/a/7c92d857ca2c32111d02096ae3261604e33b0843616adc91ff51dd4b750500d7

感謝Cliff大鉅細靡遺的整理讓大家對孤兒藥申請,核准,專賣有了更清楚的觀念

其他補充說明:
1 孤兒藥認證並未列入FDA重症加速取得藥證計畫（Expedited Programs for Serious Conditions)
是否請Cliff大再查證一下? 因為安成開發之孤兒藥產品AC-203有獲得快速審查Fast Track Designation。
安成開發之孤兒藥產品AC-203已獲美國FDA認定項目累計有：孤兒藥認定(Orphan Drug Designation)、
罕見兒科疾病用藥認定(Rare Pediatric Disease Designation)以及快速審查認定(Fast Track Designation)。

2如果藥B想獲得「獨家專賣許可（orphan drug exclusive approval）」的話，則需要向FDA提交優於藥A的數據報告讓FDA審核。（必須是一對一臨床試驗數據，head-to-head trial，也就是把藥A設為對照組，藥B設為實驗組去PK療效）。一般的PK性臨床試驗設計，若是用在學名藥的藥證申請，只要把主要臨床指標設計為藥B療效不亞於藥A即可（non-inferior to）；但在孤兒藥獨家專賣許可申請上，則要能夠顯示藥B療效優於藥A才可（superior to）
這點完全認同Cliff大論述, 只是個人認為孤兒藥獨家專賣許可申請要能夠顯示藥療效優於藥已核准的藥, 問題在於二線膽道癌根本沒有核准的藥物可用與比較, 這是亞獅康千載難逢的機會,也因為這樣中國樞紐試驗招募68人沒有對照組,全球樞紐試驗招募120人以一個化療藥capecitabine+安慰劑當對照組

3孤兒藥認證並非通往藥證的金鑰,但孤兒藥研發成功機率的確比一般藥物高不少 (P16 P18)
如果有標靶與沒標靶比較:有標靶成功機率高, Varlitinib 於二線膽道癌與一線胃癌屬於有標靶的孤兒藥成功機率
獅友可以獨立思考與評估,先看一二線膽道癌, 一線胃癌 與 AML ,再看異位性皮膚炎

www.bio.org/sites/default/files/Clinical%20Development%20Success%20Rates%202006-2015%20-%20BIO,%20Biomedtracker,%20Amplion%202016.pdf


4孤兒藥趨勢浩鼎看到了,浩鼎旗下抗癌新藥OBI-3424已獲FDA肝細胞癌（HCC治療的孤兒藥資格認定，該新藥已在美國進行一/二期臨床試驗。大藥與孤兒藥並進, 主動被動並進, 免疫療法與化療藥並進,總經理更以旭日東昇來形容今年的營運，並指出浩鼎從過去的單隻腳變成目前的四隻腳，產品多元化布局持續進展中



以上分享僅供參考,要學習當投資決策的主人

取得BTD是成功取得藥証有利的指引。
取得藥証和销售成绩大好不一定相關！

續早上前篇貼文，兼答台醣兄疑問。
換句話說，對於同一種罕見疾病而言，市面上可能可以存在一種以上的孤兒藥（藥A、藥B…etc.）在販售。

舉例如下：（rarediseases.info.nih.gov/diseases/fda-orphan-drugs/F）
這兩個藥有相同的孤兒藥認證的適應症：Treatment of ovarian cancer
也有相同的孤兒藥藥證的適應症：maintenance treatment of adult patients with recurrent epithelial ovarian, fallopian tube, or primary peritoneal cancer who are in a complete or partial response to platinum-based chemotherapy.
兩者皆可在市場上販售。

Niraparib (Brand name: Zejula) - Manufactured by Tesaro, Inc.
FDA-approved indication: Indicated for the maintenance treatment of adult patients with recurrent epithelial ovarian, fallopian tube, or primary peritoneal cancer who are in complete or partial response to platinum-based chemotherapy.
孤兒藥認證：2010/4/30
孤兒藥藥證：2017/3/27

Rucaparib (Brand name: Rubraca) - Manufactured by Clovis Oncology, Inc.
FDA-approved indication: April 2018 approved for the maintenance treatment of adult patients with recurrent epithelial ovarian, fallopian tube, or primary peritoneal cancer who are in complete or partial response to platinum-based chemotherapy.
孤兒藥認證：2012/7/31
孤兒藥藥證：2018/4/6


但是如果藥B想獲得「獨家專賣許可（orphan drug exclusive approval）」的話，則需要向FDA提交優於藥A的數據報告讓FDA審核。（必須是一對一臨床試驗數據，head-to-head trial，也就是把藥A設為對照組，藥B設為實驗組去PK療效）。一般的PK性臨床試驗設計，若是用在學名藥的藥證申請，只要把主要臨床指標設計為藥B療效不亞於藥A即可（non-inferior to）；但在孤兒藥獨家專賣許可申請上，則要能夠顯示藥B療效優於藥A才可（superior to）。

整理一下
申請孤兒藥認證相當簡單（quite simple），只要提出合理的科學論述，提出該疾病，在美國的罹患人數低於20萬，再加一些臨床數據，可以拿人體試驗的、動物實驗的、生體外的都可以，甚至於療效與安全性都不是重點就可能可以拿到認證。（詳見「七個誤解」的第3、4項誤解）

但是想拿到孤兒藥藥證，那就要老老實實把臨床試驗做完，把符合主要臨床指標（primary end point）的數據送交FDA審核，就有機會拿到孤兒藥藥證。

拿到孤兒藥藥證後，若仍然野心勃勃，壯志凌雲，那就再做一個一對一的PK性臨床試驗，把現時市面上同一個適應症的孤兒藥拿來當對照組，看看自己的孤兒新藥療效是否優於對手孤兒藥，如果達標，可向FDA申請獨家專賣許可（orphan drug exclusive approval），讓自己的孤兒新藥獨步市場。

所以如果只沸沸揚揚地聲稱「已取得FDA孤兒藥認證」，卻遲遲沒有後續的臨床試驗結果揭露，甚至一直沒有後續的臨床試驗進度的話，其目的是在博新聞版面或是博取投資人目光，投資人自己要拿捏，孤兒藥認證並非通往藥證的金鑰。（詳見「七個誤解」的第7項誤解）


提醒一下，孤兒藥認證並未列入FDA重症加速取得藥證計畫（Expedited Programs for Serious Conditions）的四大寶物中（www.fda.gov/downloads/Drugs/Guidances/UCM358301.pdf ）。這個計劃中的四大寶物快速通道/突破性治療/加速審核/優先審查，就是FDA對研發中的新藥的觀察角度，投資人的新藥股投資組合中，拿到了幾項寶物？以取得美國FDA藥證為目標的研發中新藥，當然要以FDA的視角來評估其投資價值，否則即使登上了新英格蘭醫學雜誌又有何用？只有學術價值，卻不一定具有商業或投資價值。

goodinfo.tw/StockInfo/DayTrading.asp?STOCK_ID=6497
大家不知道有沒有這種感覺，就是憨獅最近的成交量突然增加很多，原來是開放現股當沖了，
好處是成交量可以提高很多，壞處就是短線客很多會破壞籌碼，之前看要富櫃50指數成分股才有開放，
不知為何憨獅8/7開始就開放了呢? 不知大家有這一方面的資訊嗎?

感謝Cliff大提供的資訊分享，我今天再好好閱讀一下，只是不知FDA官網對孤兒藥問達第十二題說明到底是指什麼內涵？

感謝 Cliff大,



：關於孤兒藥認證的七個常見的誤解：
「Common misconceptions about the orphan drug designation」
（pharmaceuticalcommerce.com/opinion/common-misconceptions-about-the-orphan-drug-designation/ ），建議不要用google翻譯，以免產生新誤解。


1. The orphan designation is part of the approval process
Submitting an orphan designation request is unrelated to the drug approval process. In fact, the orphan application can be filed anytime in the drug development process before NDA/BLA submission, even prior to IND filing.


2. There can be only one orphan designation per indication
Not only can there be multiple orphan designations per indication;
more than one sponsor can receive an orphan designation for the same drug/indication.
However, only the first drug to be approved for a given indication will enjoy the benefits of orphan approval.

A product with a different active moiety can also receive orphan approval for an already approved orphan indication.

Additionally, a second sponsor may gain orphan approval for a previously approved orphan drug/indication if the second sponsor’s product demonstrates increased clinical benefit, e.g. oral administration instead of intravenous.


3. A drug must be proven safe and effective in order to get orphan designation
The safety and efficacy bar is fairly low for an orphan designation. The applicant is asked to provide a “scientific rationale” for the use of the drug. The applicant may provide clinical data, animal studies or in vitro data to make the case. If sufficient information exists in published literature, that may suffice.

4. The orphan application process is arduous
Actually, the orphan application process is quite simple. In the US, the argument hinges on disease prevalence of under 200,000. If the number can be established and there is a “scientific rationale” for the use of the drug, it will most likely achieve orphan status. Unlike most other FDA submissions, we often urge our clients to file rather than continuing a lengthy internal debate. If FDA rejects the submission, FDA will explain why and the submission may be reworked and refiled as many times as necessary. Additionally, there is no FDA fee for the orphan designation request.

5. The same designation criteria are used for US and EU applications
There are a number of differences between the US and EU applications. For example, in the EU:
Prevalence is defined as less than 5 out of 10,000 people
The disease must be life threatening or chronically debilitating
No treatment can exist or if there is an existing treatment, the new must show significant benefit over the old.
6. Scrutiny of orphan designations has not changed over time
The orphan field is becoming crowded. Since the beginning of the program in 1984, there have been more than 3,000 orphan designations with nearly 500 approvals. As more companies pursue rare diseases there is a tendency to slice disease states into sub-indications in an attempt to gain orphan status. While some of these sub-indications might be considered improper and therefore will receive increased scrutiny, improved diagnostic techniques have enabled sponsors to match treatments with specific therapies. For example, there is an orphan designation for skin testing of victims of fire ant stings to confirm fire ant sensitivity, and if positive, for use as immunotherapy for the prevention of IgE-mediated anaphylactic reactions.

7. Seven-year exclusivity is the sole benefit of the orphan approval
Although post-approval benefits are significant, many early-stage companies apply for orphan designation when approvals are in the distant future. The successful application becomes public when the designation occurs, thereby broadcasting the young company’s intention and opening the category to anyone. Therefore, there must be another reason for these early filings. There is. Orphan designations are newsworthy and small companies often use the designation to put themselves on the map and to gain the interest of the investment community. Other benefits of orphan designation include:
Protocol assistance offered by FDA
Tax credits of 50% of the clinical drug testing cost awarded upon approval
Research grants—FDA awarded approximately 75 grants in 2013
Waiver of NDA/BLA application fee—this is a $2.2 million value

台醣兄，我的看法與您不同。
如果以您所附上的那一段FDA原文讀來，其實是表示「新藥B」向FDA申請「孤兒藥認證」時，並不需要提出比「舊孤兒藥A」更優異的數據。

您所採用的翻譯內容，似乎來自google翻譯，句意有點失真，您不妨再斟酌。

您提到「(膽道癌 胃癌 急性骨髓性白血病 核准孤兒藥前FDA 已經看過這些Data, 研究主持人必需證明該藥物在臨床上優於以前任何已核准用於相同疾病的藥物與認定其安全行才會核准孤兒藥認證)」，以下這段同樣來自FDA，正好駁斥了一段話：
（www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/ucm240819.htm）
「……This is best supported by clinical trials of the drug in the rare disease or condition. However, in absence of human data, the request for orphan drug designation may be satisfactorily supported with preclinical data that uses the active moiety or principal molecular structure of the proposed orphan drug in a relevant animal model for the rare human disease. …… 」這段文字提到，申請孤兒藥認證最好是拿「clinical data」；如果缺乏的話，則附上「preclinical data」也可以，但要附上適當的「動物模式」的動物實驗數據。既然如此，「……研究主持人必需證明該藥物在臨床上優於以前任何已核准用於相同疾病的藥物與認定其安全行才會核准孤兒藥認證」這句話是不成立的。擁有優異的「臨床前」的動物實驗數據，就有機會取得孤兒藥認證，不見得非要有「臨床數據」，更甭提要優於舊藥。

或者直接讀這一篇：關於孤兒藥認證的七個常見的誤解：
「Common misconceptions about the orphan drug designation」
（pharmaceuticalcommerce.com/opinion/common-misconceptions-about-the-orphan-drug-designation/ ），建議不要用google翻譯，以免產生新誤解。

OOPD會認定一種孤兒藥不是隨便核發認證的 需要有足夠Data

(膽道癌 胃癌 急性骨髓性白血病 核准孤兒藥前FDA 已經看過這些Data, 研究主持人必需證明該藥物在臨床上優於以前任何已核准用於相同疾病的藥物與認定其安全行才會核准孤兒藥認證)

12 在什麼條件下，OOPD會選定一種孤兒藥，並認可一種新藥物配方的孤兒藥專營權，(該藥物與已經批准用於相同罕見疾病或病症的藥物相同)？ 這個問題相當難翻譯???

孤兒藥法的公共政策目標是刺激創新，為罕見疾病和病症患者開發治療方法，並促進治療上優質藥物的及時供應。因此，孤兒藥物法規試圖確保孤兒藥專屬批准 不排除是以治療罕見疾病的顯著改善。

OOPD可以授予孤兒藥物指定藥物，該藥物與美國已經批准用於相同的罕見疾病或病症的藥物相同，只有當研究主持人可以提出其藥物可能“臨床優於”該藥物的合理假設時。以前批准的藥物。臨床優勢可以通過更大的有效性，在大部分目標人群中更高的安全性，或在特殊情況下對患者護理（MC-to-PC）的主要貢獻來建立。

此外，如果授予孤兒藥物名稱，並且如果藥物獲得指定用途的上市批准，為了使藥物獲得孤兒藥物的獨家批准，研究主持人必需證明該藥物在臨床上優於以前任何藥物。批准同一種藥物用於相同用途。

任何臨床優勢聲明都可能需要進行head-to-head 試驗。 (有執行臨床對照試驗)



12. Under what conditions will OOPD designate an orphan drug and recognize orphan drug exclusivity for a new formulation of a drug that is otherwise the same drug as an already approved drug for the same rare disease or condition?
The public policy objective of the Orphan Drug Act is to stimulate innovation in developing treatments for patients with rare diseases and conditions and to foster the prompt availability of therapeutically superior drugs. Accordingly, the orphan drug regulations attempt to ensure that orphan drug exclusivity approval does not preclude significant improvements in treating rare diseases.
OOPD may grant orphan drug designation to a drug that is otherwise the same drug as a drug already approved in the U.S. for the same rare disease or condition only if the sponsor can present a plausible hypothesis that its drug may be “clinically superior” to the previously approved drug. Clinical superiority may be established by means of greater effectiveness, greater safety in a substantial portion of the target populations, or in unusual cases a major contribution to patient care (MC-to-PC).
Further, if orphan drug designation is granted, and if the drug receives marketing approval for the designated use, in order for the drug to receive orphan drug exclusive approval for this use, the sponsor must demonstrate that the drug is actually clinically superior to any previously approved same drug for the same use.
Any claim for clinical superiority could require a head-to-head trial.


FDA 孤兒藥認定問與答 12

www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/ucm240819.htm


個人分享:

OOPD會認定一種孤兒藥不是隨便核發的--- 需要有足夠臨床Data

1研究主持人可以提出其藥物可能臨床優於以前批准藥物的合理假設。 ( 泛Her 家族抑制,高效能、口服、可逆之小分子，且對所有HER家族受器均有抑制作用)

2 臨床優勢可以通過更大的有效性，在大部分目標人群中更高的安全性，或在特殊情況下對患者護理 Major Contribution to Patient Care（MC-to-PC）的主要貢獻來建立 ( 適用範圍更大 不是少數特有基因病患)

3 研究主持人必需證明該藥物在臨床上優於以前任何已核准用於相同疾病的藥物。

4 膽道癌 胃癌 急性骨髓性白血病 核准孤兒藥前FDA已經看過這些Data 確定其潛力才會核准孤兒藥認證

5 Office of Orphan Products Development (OOPD)

 以上分享僅供參考,自己要學習當投資決策的主人

中裕
2014年10月取得MDR孤兒藥証 , 股價141元 ,(股本21.4億,市值300億)
2015年2月取得BTD,股價149元(股本21.4億,市值約320億)

2015年8月愛滋病新藥TMB-355靜脈注射劑型於美國及台灣開始進行第三期臨床試驗

2015年11月 本公司正式上櫃掛牌交易 ,12月大漲最高股價303元(股本24.6億,市值745億)

2016年11月
本公司愛滋病新藥TMB-355(ibalizumab)臨床三期樞紐試 驗結果。在24週的臨床試驗過程中，ibalizumab可顯著的降低並 持續有效控制具多重抗藥性病毒愛滋患者體內的病毒數量.
股價178元(股本24.6億, 市值437億)

MDR＋其他 HIV 美國市場3.8萬人，
2016年5月 CITY 預計5萬美元/年x10,000人滲透率，

——————————————-
亞獅康
1.取得膽管癌/胃癌/血癌 三個孤兒藥証
2.ALAN001 膽管癌二線樞紐臨床主要指標預計取得:,
(1)2018年下半年將完成中國68人單臂的樞紐臨床主要指標ORR.
(2) 2019年上半年將完成美國120人(60:60)的樞紐臨床主要指標ORR.PFS
(1)＋(2) ，市場14億美元，目前無標靶藥物
3.ASLAN001 膽管癌一線, 一/二期臨床 N=40(20:20)人,期中分折預計2018年下半年取得:

4.ASLAN001 胃癌一缐, HER1/HER2 , 2期臨床N=52人，主要指標ORR, 2018年下半年取得:
市場估30億美元.

5.ASLAN003血癌
主要試驗指標:完全反應率 (CR) / 血球數量尚未完全恢復的完全反應率 (CRi)
• 急性骨髓性白血病之突變分析與體外骨髓分化實驗可協助辨識出對ASLAN003 有反應的病患
• 預計2018年下半年取得期中數據

6.ASLAN004 中重度異位性皮膚炎(異位皮膚炎美國100億市場,另哮喘60億市場) 即將開始一期臨床,7月3日已向新加坡提出申請.
————————————————-

相較於中裕2014年10月取得MDR孤兒藥証市值300億。
6497亜獅康今天市值80億未到.真的超值到爆.

亞洲蛇，何時裝上翅膀, 飛上天變龍?
大家拭目以待!!!

finance.yahoo.com/quote/ARQL/?p=ARQL
ArQule, Inc. (ARQL)
市值6.51億美元.(亞獅2.5億美元)
年初1.89美元/股,昨收5.99美元/股, 漲300%.
主因:治膽管癌2線 , FGFR2 抑制劑ARQ087 , (膽管癌2線市場僅約ASLAN001的1/7)
授權3.6億美元,今年四月簽約.(今年元月上游授權給亞獅做3期及全球商業化權利)

files.shareholder.com/downloads/ARQL/0x0x952609/7FD86678-3664-476F-A556-8B92F36E9C80/Derazantinib_ARQ_087_FGFR_Inhibitor_-_August_2017.pdf

2期臨床100人,2020 SEP. 初步數據取得,慢亞獅ASLAN001 2年。

clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03230318?term=ARQ087&rank=1
Study Type : Interventional (Clinical Trial)
Estimated Enrollment : 100 participants
Intervention Model: Single Group Assignment
Masking: None (Open Label)
Primary Purpose: Treatment
Official Title: A Pivotal Trial of ARQ 087 in Subjects With FGFR2 Gene Fusion Positive Inoperable or Advanced Intrahepatic Cholangiocarcinoma
Actual Study Start Date : November 10, 2017
Estimated Primary Completion Date : September 2020
Estimated Study Completion Date : March 2021

兵無常勢,水無常形!

1萬多張上櫃時的認購籌碼已換手.
可申請藥証的中國樞紐數據進入公佈期.
走勢和上半年不會一樣.

亜獅康 7大主管 國藉皆不是新加坡籍.(2018年報),可見新加坡政府吸引全世界人才能力曾是世界一流.
敢花錢!

——這在台灣能獲得國發基金的資金全力支持嗎？ —-不可能
——新加坡亞獅康公司的母公司設在英屬開曼群島,
——台灣亜獅康為英屬開曼亞獅的孫公司.
——新加坡政府在公司成立時 貸款2.24億台幣給亞狮康,三期臨床做完才還錢.5%年率.
——————————————————-—————
總經理、副總經理、協理、各部門及分支機構主管資料


職稱
國籍
姓名



董事長暨
英國
傅勇
(Carl Firth)

執行長



事業開發長
加拿大
Jeffrey Tomlinson



營運長
英國
Mark McHale





英國

醫學長
瑞典
Bertil Lindmark


財務副總裁
印度
Kiran Asarpota


法律總顧問
Ben Goodger



稽核主管
臺灣
潘靜怡

6497 亜獅康 政府董事(資料來源:2018年報),任二席(2/8) 25%

一、Advanced Materials Technologies Pte Ltd一新加坡籍
-主要股東Accuron Technologies Ltd (100%)
—Accuron Technologies Ltd的主要股東Temasek Holdings (Private) Ltd :淡馬錫國家基金(100%)
-

選任2016.04.15
持股1,064張

2017,12,31
持股 2,128張

持股增加1,064張(2016/04/15~2017/12/31)

二、BV Healthcare II Pte Ltd.
主要股東—NRF Holdings Pte Ltd (47.6%)

NRF Holdings Pte Ltd (47.6%)的主要服東為100%新加坡財政部
—- Ministry of Finance, Singapore (100%)

選任2016.04.15
持股3,771張

2017,12,31
持股 7,542張

三， ASLAN 美國ADR
Temasek Holdings (Private) Ltd :淡馬錫國家基金(100%)
2018年Q2 收購 12660萬美元. 142萬股ADR, 平均每股54.9元台幣/台股,佔美國ADR 總發行600萬股 ,23.67%

1420x5=約7100張(折台股)


新加坡政府 持股亜獅康(可控制股份)合計

2128＋7542＋7100=共16,770張(台股)
16,770/160,000=10.5%為亞獅康的最大股東

—————————————

6497 亜獅康
histock.tw/stock/branch.aspx?no=6497&day=365
賣超前10大券商(2017/08/21~2018/08/22
券商名稱 買張//賣張//-賣超//均價
凱基。 5 5,837 -5,832 50.15
凱基經紀 70 3,015 -2,945 41.54
群益-西松324 2,718 -2,394 52.23
永豐金 356 2,737 -2,381 50.42
台灣匯立 1,160 3,128 -1,968 53.51
香港上海匯豐 37 1,140 -1,103 49.28
中國信託 416 1,335 -919 44.3
元大-敦化 236 1,072 -836 50.39
永豐金-南京 43 611 -568。 34.65
元富。 562 1,121 -559。 48.74

整年合計賣超: 19,505張
——————————————————————-
買超前10大券商—2017/08/21-2018/08/21
券商名稱 買張 //賣張//＋買超//均價

永豐金-經紀部 2,477 665 1,812 49.21
港商野村 2,880。 1,046 1,834 47.87
元大 1,697 351 1,345 45.7
港商麥格理。 1,280 40 1,240 41.85
凱基-市府 1,521 507 1,014 45.94
瑞士信貸。 2,563。 1,651。912 44.94
元大經紀 857 64。 793 51.04
法銀巴黎。 0。 592 592 44.88
新光 3,766。 3,274 491 47.01
統一。 2,129。 1,664 465 45.55
整年合計買超: 10,498張

去年上櫃認購的大戶籌碼已清出1萬多張，賣在50-55元間。
68元的成本。
以凱基為主。
要當沖可能會喪失賺波段的机會成本。

年底的各項數據不會有太多意外。

景氣循環股看的是淨值.
Q2淨值24元, 今年前7月eps 10元.
股價4月 高點420元,
今天股價82元.

被動族群小心!
擴廠一年半就可量產.
股價中長期必往可衡量的未來淨值靠近。



—————————-


顯示卡廠撼訊科技（6150）公布7月每股虧損新台幣0.67元，年減143.87%；歐系外資分析，台灣顯示卡廠普遍面臨行銷費用攤提、庫存去化等問題，下半年預估出貨量恐遭調降。

撼訊2018年7月營收達1.15億元，年減71.79%；稅前虧損2444萬元，年減152.88%；稅後虧損2015萬元，年減143.59%。

撼訊總經理陳劍威8月受訪說，今年第2季本業表現不理想，因為第2季開始虛擬貨幣比特幣（Bitcoin）價格下跌，各國監管越來越多，整體挖礦市場顯得停滯不前；撼訊積極轉型發展區塊鏈應用，上半年IPC（工業電腦）顯示卡部門每股盈餘約1元，獲利逐漸加溫。

感謝Cliff大提供寶貴資訊

(2000-2017 9 月 從孤兒藥認證到拿藥證 4.8年--5.3 年 ) ( 中裕新藥從孤兒藥認證到拿藥證約3.5年)


大家再自行評估膽管癌與胃癌從孤兒藥認證到拿藥證約略時間 ,當然也要考慮是否無藥可用有急迫性,是否獲得特別通關禮遇與美國FDA 對臨床與藥證審核的最新政策等)

(2000-2017 9 月 從孤兒藥認證到拿藥證約 4.8年--5.3 年 )

亞獅康 Varlitinib 已於 2015 年 8 月取得FDA以膽管癌孤兒藥資格認定。
(如主要瞭效指標達標 全球樞紐拿到藥證約落在2020年中左右,中國會比全球樞紐早拿到藥證約在2019 年下半年左右)

亞獅康 VARLITINIB (ASLAN001)2016 年 6 月 24 日取得FDA胃癌孤兒藥資格認定。
(如主要瞭效指標達標 拿到藥證約落在2021年底-2022上半年左右 )


最重要的是藥要有效,主要瞭效指標要達標


以上個人分享可能是偏見 ,僅供參考，請勿當為投資之依據,投資注意風險管控 用自有資金

台醣大.
關於ASLAN003
剛公布的第二季財報 ,P25
寫的不如您完全!


Almirall
本公司於 101 年與 Almirall 簽署全球授權合約，針對 DHODH 抑
制劑 LAS186323(本公司稱為 ASLAN003)進行類風溼性關節炎之研 發(外用藥物除外)，且無須支付授權引入之簽約金。
根據授權合約，本公司將於亞太地區透過開發計畫，資助並開發 ASLAN003 直到第 2 期臨床試驗結束。
本授權合約分別於 104 年 12 月及 107 年 3 月進行修改，修改後合 約授予本公司針對腫瘤開發並商業化非外用以及非皮膚用 ASLAN003 之專屬全球權利。ASLAN003 主要鎖定人類腫瘤相關適應症，不包括 含有治療角質過度增殖、非黑色素皮膚癌、基底細胞癌、鱗狀細胞癌 及戈林症候群等化合物(統稱 KHD/NMSC 藥物)之皮膚外用製劑。 Almirall 針對本公司未來授權協議中所收取之里程金與依銷售產生之 權利金，享有分潤之權利。

感謝台醣大!
ASLAN 003 的2期臨床，並未篩檢AML的種類。
clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03451084
A Dose Optimisation Study of ASLAN003 in Acute Myeloid Leukemia

靜待二期期中分析。

天命大
你提到ASLAN 003 授權利益和上游Almiral 個分50%, 可以再參考契約看看 以下是我的理解 僅供參考


Aslan003與Almirall於2018 年3 月16 日再次修訂重要契約

依修訂後的協議，新加坡亞獅康取得針對腫瘤開發製造並商品化非外用以及非皮膚用之專屬全球權利。ASLAN003 主要鎖定人類腫瘤相關適應症，不包括角質過度增殖、非黑色素皮膚癌、基底細胞癌、鱗狀細胞癌及戈林症候群 (統
稱KHD/NMSC) 等適應症。新加坡亞獅康依此協議擁有再授權之權利。若Almirall 希望由第三方研發KHD/NMSC 相關藥物，新加坡亞獅康將擁有優先議約權。

新加坡亞獅康應盡商業上合理之努力依研發計畫開發ASLAN003、完成ASLAN003 之商品化。

若特定研發里程碑達成，新加坡亞獅康需支付Almirall 里程金合計最高美金3000 萬元，
若特定藥證申請里程碑達成，新加坡亞獅康需支付Almirall 里程金合計最高美金5000 萬元。
若新加坡亞獅康商品化ASLAN003，新加坡亞獅康需依銷售淨額分級之中個位數之權利金比例予Almirall。

若新加坡亞獅康再授權ASLAN003，新加坡亞獅康需支付再授權收入之10%予Almirall。


個人理解與分享 : 請自行研判 僅供參考

A 8000萬美元買下全球商業化權利與中個位數之權利金(Royalty 百分之 4 , 5 , 6 ) 個人認為相當划算

B再授權時簽約金 里程金與銷售權利金等收入支付10%給予Almirall (假設與膽道癌一樣AML中美也是自行銷售,獲利會比授權歐日大很多, 再授權時簽約金 里程金與銷售權利金等收入支付10%給予Almirall 也只限於歐日 , 中美就不用付了,因為不在授權區域內,這是個人理解,大家可以在詢問瞭解一下 ?

C 8000萬美元買下全球商業化權利與中個位數之權利金這是一定要付的 ,再授權時簽約金 里程金與銷售權利金等收入支付10%給予Almiral ( 要看授權區, 沒在授權區就不用付)

D 2018 年3 月16 日再次修訂重要契約, 新加坡亞獅康可以再授權ASLAN003 給第三方

E 授權就交給公司去談,相信會以股東的利益做最大考量


完整版請參考106年度年報 (Aslan003 重要契約)


以上分享僅供參考,請勿當為投資之依據

8/20 下午6點多收到 ASLAN003 ODD 的訊息，很主動、透明的公司。
公司對於孤兒藥是這樣看的:
孤兒藥資格可為亞獅康-KY 在研發及商業方面上帶來相當的激勵,包括產品核准後在美國七年的專賣權、得到 FDA 在臨床試驗設計方面的協助以及不需向 FDA 支付使用者費用(user fees)等。亞獅康-KY 目前正於亞洲執行 ASLAN003 針對急性骨髓性白血病的二期臨床試驗,並預計於 2018 年下半年報告期中數據。在先前的臨床試驗中,ASLAN003 展現出對 DHODH 具有強效的抑制能力(結合強度較第一代抑制劑高出兩個數量級)、無第一代抑制劑和其他急性骨髓性白血病(AML)新型療法的相關毒性,並具備誘導芽細胞分化的潛力,此藥可望應用於類型廣泛的 AML 病患。

很務實的想法，看看晚上ADR 怎麼反應~~

十年來首款一線肝癌新療法 FDA今批准Eisai研發的lenvatinib
許敏

發表於 2018-08-17 作者 記者王柏豪 — 暫無迴響 ↓
下載
Eisai研發的lenvatinib通過FDA核准治療無法切除之肝細胞癌（HCC）的一線用藥。
今日(17)，美國FDA公布批准衛材製藥（Eisai）研發的lenvatinib作為治療無法切除之肝細胞癌（hepatocellular carcinoma，HCC）的一線用藥。這是lenvatinib繼獲得治療甲狀腺癌和腎癌批准後，再度添加的最新適應症，也是十年來首款用於肝癌一線治療的新療法。



Lenvatinib是一種能夠抑制多種受體酪氨酸激酶（receptor tyrosine kinase, RTK）功能的口服抑制劑。它能抑制VEGF受體的激酶活性和其它與病理血管增生，以及腫瘤生長相關的受體酪氨酸激酶，包括FGFR1、2、3、4，PDGFRα和RET。



Eisai進行名為「REFLECT」的open label(開放標籤)、多中心、隨機、非劣效性臨床(nonferiority)三期臨床試驗。臨床試驗中的954名無法切除或轉移性HCC患者接受了lenvatinib或sorafenib的治療，這些患者沒有接受過任何前期治療。試驗結果顯示，lenvatinib與sorafenib相比，在總生存期指標（Overall survival,OS）上達到了非劣效性標準。



Lenvatinib組的平均總生存期為13.6個月，對照組為12.3個月。而且，lenvatinib組的平均無進展生存期（progression-free survival，PFS）為7.3個月，顯著高於對照組的3.6個月（p<0.001）。Lenvatinib組的總緩解率（ORR，overall response rate）也高於對照組（41%比12％，使用mRECIST檢測標準；19％比7％，使用RECIST 1.1檢測標準）。



「無法切除的HCC是一種非常難於治療的癌症，在過去十年裡還沒有出現新的全身性一線治療選擇」，斯隆-凱特琳癌症中心（Memorial Sloan Kettering Cancer Center）腫瘤學家Ghassan Abou-Alfa博士表示：「REFLECT試驗提供的療效和安全性資料對患者和治療他們的腫瘤學家來說，都是非常重要的發現。」



HCC是最常見的原發性肝癌，發病率和致死率在過去十年裡逐步上升。早期HCC可以通過手術切除進行治療，但是無法切除的HCC的預後顯著降低，通常患者的平均生存期小於一年。



參考資料：

FDA approves lenvatinib for unresectable hepatocellular carcinoma. Retrieved August 16, 2018。

FDA in Brief: FDA advances efforts to help modernize oncology drug trials
FDA簡介：FDA推進了幫助現代化腫瘤藥物試驗的努力
August 10, 2018

“作為我們不斷努力推進更有效的醫療產品開發方式的一部分，FDA正在鼓勵創新者開創臨床試驗方式現代化的新方法，”FDA專員Scott Gottlieb醫學博士說道。
“我們所描述的方法今天的新指南是幫助創新者在試驗中評估可能成本更低，效率更高的藥物，並且與傳統的試驗設計相比，可以使我們更多地了解安全性和有效性
。我們已經概述了藥物開發人員如何在腫瘤藥物開發的早期階段使用創新的無縫試驗設計 -

特別是他們第一次在人體中進行測試 - 將傳統的三個階段的試驗壓縮成一個連續的試驗，稱為擴展隊列試驗。

臨床開發的大量時間和成本花費在試驗開始和結束之間等待。擴展隊列試驗可以為藥物開髮帶來效率，可能降低開發成本和時間。這些臨床試驗的改進有助於確保創新的新療法能夠有效地推進到癌症診斷的患者身上。“

工業指南草案，擴展隊列：用於加速腫瘤藥物和生物製劑開發的首次人體臨床試驗，提供設計和實施適應性試驗設計的建議，其中製藥公司和研究人員可以評估藥物的許多不同方面在一項臨床試驗的開發中，同時註冊獲得此信息所需的最少數量的研究參與者。

本指南提供了FDA關於以下方面的建議：
（1）在多次擴增隊列試驗中最適合考慮發展的藥物產品的特徵;
（2）包含在研究性新藥申請中的信息，以支持個體擴展隊列的設計;
（3）何時與FDA就規劃和進行多項擴展隊列研究進行互動;
（4）保護參加這些擴展隊列研究的患者的保障措施。

FDA是美國衛生與公眾服務部的一個機構，通過確保人用和獸藥，疫苗和其他人用生物製品以及醫療器械的安全性，有效性和安全性來保護公眾健康。該機構還負責我國食品供應，化妝品，膳食補充劑，發放電子輻射的產品以及調節煙草製品的安全性。

“As part of our ongoing efforts to advance more efficient ways to develop medical products, the FDA is encouraging pioneering new ways that innovators can modernize the way they conduct clinical trials,” said FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D. “The approach we’re describing in new guidance today is to help innovators to evaluate drugs in trials that are potentially lower cost, more efficient, and could enable us to learn more about the safety and efficacy when compared to traditional trial designs. We’ve outlined how drug developers can use an innovative seamless trial design in early stages of oncology drug development – specifically, the first time they’re tested in humans – that compresses the traditional three phases of trials into one continuous trial, called an expansion cohort trial. A lot of the time and cost of clinical development is spent waiting in between the start and end of the phases of trials. Expansion cohort trials can bring efficiency to drug development, potentially reducing development costs and time. These clinical trial improvements can help ensure that innovative new therapies can be advanced efficiently to patients confronting a cancer diagnosis.”

The draft guidance for industry, Expansion Cohorts: Use in First-In-Human Clinical Trials to Expedite Development of Oncology Drugs and Biologics, provides advice on designing and conducting adaptive trial designs in which pharmaceutical companies and researchers can assess many different aspects of a drug in development in a single clinical trial while enrolling the minimum number of study participants necessary to obtain this information.

This guidance provides FDA’s recommendations regarding: (1) characteristics of drug products best suited for consideration for development under a multiple expansion cohort trial; (2) information to include in investigational new drug application submissions to support the design of individual expansion cohorts; (3) when to interact with FDA on planning and conduct of multiple expansion cohort studies; and (4) safeguards to protect patients enrolled in these expansion cohort studies.

The FDA, an agency within the U.S. Department of Health and Human Services, protects the public health by assuring the safety, effectiveness, and security of human and veterinary drugs, vaccines and other biological products for human use, and medical devices. The agency also is responsible for the safety and security of our nation’s food supply, cosmetics, dietary supplements, products that give off electronic radiation, and for regulating tobacco products.

www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/FDAInBrief/ucm616484.htm

亞獅康與Almirall合作開發ASLAN003。Almirall為全球領導製藥公司，與醫療保健專業合作致力於皮膚健康，運用科學為患者及未來世代提供醫療解決方案。該公司成立於1943年，總部設在西班牙巴賽隆納，股票於西班牙證券交易所上市交易 (股票代碼: ALM)。

欲獲得更多相關資訊，請參考 www.almirall.com

亞獅康負責做完1~2期臨床,找下游藥廠授權3期臨床&全球行銷.

合理授權日期2019年~2020年.
授權利益和上游Almiral 個分50%.

Is the orphan drug designation the almighty key to the door of BLA？

從拿到FDA「孤兒藥認證」到取得「孤兒藥藥證」要等幾年？（blogs.harvard.edu/billofhealth/files/2017/09/od-table1.png）
從1983-1989年，平均要等1.7年。
從1990-1999年，平均要等4.1年。
從2000-2009年，平均要等4.0年。
從2010-2017年，平均要等5.3年。

「從2000-2017年，平均要等4.8年。」


換個角度來說：（blogs.harvard.edu/billofhealth/files/2017/09/od-table2.png）
從2000-2009年，
--20.4％的機會，要等待5.0年才能取得「孤兒藥藥證」。
--23.8％的機會，要等待8.0年才能取得「孤兒藥藥證」。

從2010-2017年，平均要等5.3年。
--25.2％的機會，要等待5.0年才能取得「孤兒藥藥證」。
--29.6％的機會，要等待8.0年才能取得「孤兒藥藥證」。

原文：2017/09/25
「Orphan Drugs Designations and Approvals have Something to Say about Risks」
（blogs.harvard.edu/billofhealth/2017/09/25/orphan-drugs-designations-and-approvals-have-something-to-say-about-risks/）


參考：TMB-355（取得快速通道/孤兒藥/突破性治療/優先審查認證）
2014/10/23 取得「孤兒藥認證」
2018/03/06 取得「孤兒藥藥證」
Lag：3.5年

修正
ASLAN003 美國谮在市場

可使急性骨髓性白血病芽細胞成功分化為顆粒球，並可望將適用於更為廣泛的急性骨髓性白血病病患。ASLAN003具備使急性骨髓性白血病細胞株分化的能力，並對於數種對全反式維甲酸 (ATRA) 無反應的細胞株有效。ASLAN003可能適用於對全反式維甲酸 (ATRA) 無反應的病患，這類病患大約佔總急性骨髓性白血病病患的85%。
aslanpharma.com/zh/drug/aslan003/

ASLAN003 可適用於非反式維甲酸(ATRA)
潛在美國AML標靶市場 :估
19930x85%x120,000=20億美元 /???????????!!!!!!!!
是RYDAPT , 1/3 血癌市場2.5倍

ASLAN003可能適用於對全反式維甲酸 (ATRA) 無反應的病患，CR ?不知道!

ATRA 美國潛市場約4億美元,ASLAN003 ,CR 90%,非常優.(可能是實驗室數據)


————————————
2016年診斷為血癌約19,930人,死亡10,430人左右.
AML is a rapidly progressing cancer that forms in the bone marrow and results in an increased number of white blood cells in the bloodstream. The National Cancer Institute estimated that approximately 19,930 people would be diagnosed with AML in 2016 and 10,430 were projected to die of the disease.



RYDAPT is a kinase inhibitor indicated for the treatment of adult patients with:
• Newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) that is FLT3 mutation- positive
FLT3 基因突變 佔1/3

19930,x1/3x125,270=8.32億美元的潛在美國市場(2016年).

2017.04 核凖上市AML(血癌)用藥 RYDAPT

www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/207997s000lbl.pdf

INDICATIONS AND USAGE---------------------------
RYDAPT is a kinase inhibitor indicated for the treatment of adult patients with:
• Newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) that is FLT3 mutation- positive as detected by an FDA-approved test, in combination with standard cytarabine and daunorubicin induction and cytarabine consolidation (1.1).
Limitations of Use:
RYDAPT is not indicated as a single-agent induction therapy for the treatment of patients with AML.
• Aggressive systemic mastocytosis (ASM), systemic mastocytosis with associated hematological neoplasm (SM-AHN), or mast cell leukemia (MCL). (1.2)
------------------------DOSAGE AND ADMINISTRATION----------------------
• AML: 50 mg orally twice daily with food. (2.1, 2.2, 2.4)
• ASM, SM-AHN, and MCL: 100 mg orally twice daily with food. (2.3, 2.4)

RYDAPT是一種激酶抑製劑，適用於治療成人患者：
•新診斷為急性髓性白血病（AML），通過FDA批准的試驗檢測FLT3突變陽性，並結合標準阿糖胞苷和柔紅黴素誘導和阿糖胞苷鞏固（1.1）。
使用限制：
RYDAPT不適用於治療AML患者的單藥誘導治療。
•侵襲性系統性肥大細胞增多症（ASM），伴有血液腫瘤（SM-AHN）或肥大細胞白血病（MCL）的系統性肥大細胞增多症。（1.2）

- - - - - - - - - - - -劑量和給藥 - - - - - - - - - - -
•AML：每日兩次口服50毫克食物。 （2.1,2.2,2.4）
•ASM，SM-AHN和MCL：每日兩次口服100毫克食物。 （2.3,2.4）

零售價格:

Costco 2 packages (28 capsules) of Rydapt 25mg
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Coupon Price $7,897.64


7897x75%=5909 美元/28粒裝.
AML 每日50mg ,每月2瓶. 使用10.6個月

5909x2x10.6=125,270美元-每人,

the median EFS was 10.6 months for RYDAPT plus standard chemotherapy versus 5.6 months for placebo plus standard chemotherapy with HR 0.72 (95% CI 0.61, 0.86).


2016年診斷為血癌約19,930人,死亡10,430人左右.
AML is a rapidly progressing cancer that forms in the bone marrow and results in an increased number of white blood cells in the bloodstream. The National Cancer Institute estimated that approximately 19,930 people would be diagnosed with AML in 2016 and 10,430 were projected to die of the disease.



RYDAPT is a kinase inhibitor indicated for the treatment of adult patients with:
• Newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) that is FLT3 mutation- positive
FLT3 基因突變 佔1/3

19930,x1/3x125,270=8.32億美元的潛在美國市場(2016年).

而亞獅康的ASLAN003,
全反式維甲酸(ATRA)可 在15%血癌病患中誘導 芽細胞分化，完全緩解 (CR)率達90%
潛在美國市場為上述藥物50%.約4.16億美元市值.

亞獅ASLAN003 完全緩解 (CR)率達90%,而RYDAPT的CR僅74%.

Midostaurin (Rydapt) is a multi-tyrosine kinase inhibitor active against FLT3-ITD and FLT3-TKD that was approved by the FDA in April 2017 for the treatment of FLT3-mutated AML. When added to conventional induction chemotherapy in younger patients with untreated AML, midostaurin improved the overall rate of complete response (CR) from 66% to 74%, extended median overall survival (OS) from 25.6 months to 74.7 months, and improved 5-year survival from 43% to 51% without additional toxicity.2
www.onclive.com/conference-coverage/nccn-hem-2017/new-aml-drugs-approved-and-under-investigation-in-2017

亞獅康ASLAN003 獲美FDA孤兒藥資格認定
2018/08/19 16:33:16
（中央社記者張建中新竹2018年8月19日電）生物製藥公司亞獅康-KY(6497)今天宣布，旗下運用於急性骨髓性白血病治療的ASLAN003藥物，取得美國食品藥物管理局(FDA)孤兒藥發展辦公室授予孤兒藥資格認定。

亞獅康-KY指出，美國FDA對於罕見疾病具有診斷和治療展現潛力的藥物或檢測產品，給予孤兒藥資格認定，以推進藥物和產品的評估和開發。

亞獅康-KY這次取得的FDA孤兒藥資格認定，可運用於急性骨髓性白血病。

新藥開發時程長、投入經費高，且未保證一定能成功，亞獅康-KY今年上半年並無營收入帳，營運持續虧損，稅後淨損新台幣5.85億元，每股虧損4.21元。

取自孤兒孤苦無依且乏人重視的概念，孤兒藥（Orphan drug，亦稱為罕用藥）指的是一些專門用於治癒（cure）或治療（控制，treat）罕見疾病的特效藥物。

由於孤兒藥的市場需求太小，正常情況下藥物開發上難以收回成本，導致罕見疾病患者無力負擔購藥費用。為鼓勵開發商投入資源開發，各國多會給予該類藥物的開發商享有某些優惠或獨賣保護期。

亞獅康共有膽管癌、胃癌、血癌三個孤兒藥証。

FDA樞紐臨床是用來申請藥証用。
必和FDA會議中確定且做為會議記錄。
膽管癌二線，目前尚無標靶藥物上市。
中國亦給予二期68人，單臂Open label 樞紐臨床。
過關就可申請藥証。

更正
當時無歐巴馬健保,FUZEON的單價比當時藥價貴3倍, 2萬美元/年 VS 6600美元/年.

2004年2月前也是醫生管理，用藥前資格審查也是要先向保險申請.

重劍大
一、亞獅康成立於2011年新加坡.
新加坡100%政府基金淡馬錫 投資5.8%(2017,11.30資本額13億台幣)的為原始投資股東.
上一季加碼1200多萬美元,共佔(16億資本額)的9.1%,成為最大股東.

二、ASLAN001 HER家族(HER1/HER2/HER4直接)抑制劑+HER3間接抑制劑,
機轉:優於賀癌平(HERCEPTIN)，賀癌平只能抑制HER2.
賀癌平,賣了30年的世界乳癌/胃癌大藥.目前全球超過10個仿生藥(3~5個已上市)上市&研發中.美國市場29億美元，全球前2年賣出近百億元.

三，ASLAN001已經300~400個人體的標靶臨床試驗，安全性沒問題.
四、ASLAN001＋雙化療 1B 15人的2/3缐膽管癌程現ORR20%,SD67%優異腫瘤縮小及抑制能力.(未篩HER家族)
mops.twse.com.tw/nas/STR/649720180531M001.pdf

五、ARQ087 單藥1B 29人的2線膽管癌標靶臨床0RR21%,SD60%,同樣優異(已篩FGFR),MPFS6個月.
files.shareholder.com/downloads/ARQL/0x0x952609/7FD86678-3664-476F-A556-8B92F36E9C80/Derazantinib_ARQ_087_FGFR_Inhibitor_-_August_2017.pdf
四月膽管癌授權3.6億美元,目前股票市值6.5億美元.
而亜獅的膽管癌適應HER家族是ARQ087僅於FGFR的ICCA的700%.
(亞獅目前2.5億美元)
.
六、關於2線膽管癌目前單藥化療 ORR 0~3%, SD 40% ,MPFS 1.8~2.6個月, MOS=6.5個月.

七、亞獅ASLAN001 120人(60:60) ,雙盲, 2期樞鈕臨床設計
是架構在上述與化療藥物差異極大的ORR/PFS 下所設計.
所謂沒有「三兩三不敢上梁山。」

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關於中裕
關於TMB355 銷售模式,本人從去年以來均FUZEON 為比較基準.
因為中裕法說向來都説TMB355優於FUZEON.
機轉皆歸於阻止進入劑，皆用於深度補救治療(末線-可能是第10線左右的藥物)

台灣大多投顧＋CITY 的分析師拜訪過中裕後、説上市四年後在美國區滲透率10,000人
和FUZEON 上市第四年的Q4月平均銷售8600人,
用他的2003~2007年每季的銷售量來當基準是剛好而已.

當時無歐巴馬健保,FUZEON的單價比當時藥價貴3倍, 2萬美元/年 VS 6600美元/年.
2009年2月前也是醫生管理，用藥前資格審查也是要先向保險申請.

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————————
HIV藥物市場和2003~2007年相比

供給增加
HIV抑制劑2006年後供給增加,新單藥HIV抑制劑物增加7個,(RAL/DTG/EVG/ETV/MVC..)

需求減少
根據CDC 統計 2003年當時 進展到HIV/AIDS STAGE3 (T CELLS < 200/ML) 38000人,
2016年僅18,000人.


因此極深度補救巿場下降，
目前CCR5 的MVC 應該用於 末線左右，在美國2017年6600萬英鎊銷售(5000~6000人) ,
5000~6000/70%(,非CCR5用戶30%),估 仍然有7000~8500人的極深度市場.

只是美國川普明年啓用公保漸進治療方案,便宜的藥先用下，滲透率不知會長的如何?
——————————

統x預估滲透率模式和x安相當,
認為初期靜脈注射不高
X安的預估. 19年/20年/21年 EPS ,-0.18/1.54/4.73
——————————

市場如戰場，藥物上市後的競爭市場仍然慘烈的話，請注意本夢比修正為本益比的風險!!!!!!!!
莫忘FUZEON 2003 7~12月的股價修正, 54美元(市值12億美元)下跌至18美元(市値4億美元)
2003年剛上市預估4年後是10億美元的銷售.最後2007年全球銷售2.68億美元.

浩鼎其研發的肝癌也獲得美國FDA孤兒藥認證，三陰性乳癌全球三期不但沒有失敗，更從晚期往前推到更早期別，擴大適用人口，潛在市場也擴張了，其他產品線更是火力全開，待枷鎖解開，假以時日，必將浴火重生，浩鼎與獅子個人認為是很好的投資組合標的。目前版面冷清，相信有新數據出來會逐漸熱絡，台灣生技產業能量在孕育中。

謝謝重劍大前輩
任何投資都有風險，電子股，房地產，定存，外幣，傳產股等，不是只有投資生技股有風險，有些風險是無法預測的，投資決策在於自己研判成功機率的高低，孤兒藥成功機率比非孤兒藥的確高很多，2017年46顆核准的藥中有18顆屬於孤兒藥

2018.08.20
台醣兄台，天命兄台 :
我已厭倦必富網的 “拌嘴”。 但仍是善意提醒您們，
台醣兄 莫忘4年前 您在 “浩鼎直拿藥証” 時，敝人就善意提醒 : 如果沒有FDA的 BTD不要一廂情願。
天命兄台莫忘5個月前，您有一個版本，還估著 中裕 6月營收 1.627億，7月營收2.077億 、、、、、、，
認識重劍本人的朋友，都是道我是一個 “資料蒐集狂” ， 所以 台醣兄、天命兄、Cliff、、、、等的 資料，都仍在我的 word 或 excel檔中，會再躺上 30年、40年、、、。 重劍自己民國86年以來的操作檔，20年來，也還躺上 “隨身” 隨身碟。 資以隨時反省檢討也。
天命兄台說的 勿意 勿必 勿我 ，深獲我心。 但要當心，我們都有可能又不自覺的陷入 : 意、必、我。

天命兄台的提及的孤兒藥云云，不好意思，我遲到今天才回答。一則退出江湖久矣。二則我雖有認知，但謹慎起見，我又請教其他的專家。
重劍的大學同班同學/研究所同學H博士，是FDA的 “現任官員” ，我也請教了 H博士，得到的認知亦同也。


FDA 審核 孤兒藥資格 的部門 vs 審核NDA藥証 的部門，是不同的。
孤兒藥是表達 研發藥物 ，適用於少數族群 (20萬病人) 。 在 pre-clinical 很早期的 階段，FDA也可能 給予 orphan drug 資格。 並沒有 FDA 肯定此 藥物 療效 (數據) 的涵意。


投資邏輯 ( or 論述邏輯 )
獲得孤兒藥資格當然是好事一件 (一個利多)，但不能以依此就推導 : trial數據亮麗成功的機會大。 那是過度引申也。 因為有些藥物僅僅在 pre-clinical 階段，尚未進入人體實驗，也有可能取得 ORPHAN DRUG資格。 而大家所知道，新藥的失敗機率，是遠大於 成功機率的。

邏輯論述 : (1) 取得孤兒藥資格
(2) 如果 ORR/PFS 主指要標過關，就允許申請藥証
然後，附帶用(3) MBC，IBRANCE 來佐証。

這樣的論述，可能會讓 自己(or網友) 的投資心態， 偏向樂觀也。
IBRANCE 有取得 FDA 的優惠，以此 類比，不通也。

又以 : 將陸續申請 FDA 優惠1 Fast Track 2 Break Through Therapy3 Accelerated Approval4 Priority Review
， 是以 “未發生” 的祈望，加諸在判斷 (評價) 。並不公允也。

每家公司的研發，當然都 “希望未來能取得” BTD，FAST TRACT, Accelerate，Prioity、、、，(浩鼎當年也希望有 BTD) 。

比較正確的投資or論述邏輯 應該是: “倒過來”

(1)已公告的 phase I /II/ 、、、數據 亮麗
(2)FDA “已” 給予 BTD / FAST TRACK / Accelerated / Priority
(3) “因為又有孤兒藥資格” ，所以 所需要的trial 人數少，花費少，藥証審查較快。


所以，仍是以 “已知的數據” or FDA “已頒發” 的優惠，做為 投資的主要決策。

孤兒藥資格當然好。 但也別忘了，它亦表達此藥物僅適用於 “少數族群”

中裕Trogarzo 就是典型例子。 孤兒藥，所以PHASE III 只要做 30人。
但， AIDS的藥物市場 180億美金大餅，它也 “只能” 先瞄著 5~10億美金的一小塊。



附帶一提，重劍常常提醒自己不要淪為 “中裕控”，
以5~7月的銷售，就要大肆評論，是妄下定論。
同樣的，現在就先猜TROGARZO一定銷售良好，也是妄下定論。

我再三強調 :
5/1開賣至今，仍然沒有足夠的數據，來佐証 : “銷售很好” or “銷售不好”

這樣才是公允的論述，有助於自己的投資決策也。


天命兄台的最後一個提問:
重劍大 請問您6年前投資4147時 ，應該也無BTD⋯四項優惠，如何下投資決策

→ 題目 太太太大了。 如果 有空 心情好， 再於 Blog 說說了。
就算論說，也只能表達10%的想法。
投資，太難了。 是一門綜合藝術。值得終生修習也。 重劍也只有國中程度。

去年取得FDA AML 藥証 FLT3基因突變, 3期717人的臨床,2015年12月公布主要指標os過關。
2016年2月取得BTD.
2017 年4月取FDA藥証


www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2017/207997s000lbl.pdf
The overall rate of SCT (induction failure, first CR or salvage after relapse) was 59% (214/360) of patients in the RYDAPT plus standard chemotherapy arm vs. 55% (197/357) in the placebo plus standard chemotherapy arm. All patients were followed for survival.

Efficacy was established on the basis of overall survival (OS), measured from the date of randomization until death by any cause. The primary analysis was conducted after a minimum follow-up of approximately 3.5 years after the randomization of the last patient. RYDAPT plus standard chemotherapy was superior to placebo plus standard chemotherapy in OS (HR 0.77; 95% CI 0.63, 0.95; 2 sided p=0.016) (Figure 1). Because survival curves plateaued before reaching the median, median survival could not be reliably estimated.

The analysis of event-free survival (EFS), defined as a failure to obtain a complete remission (CR) within 60 days of initiation of protocol therapy, or relapse, or death from any cause, showed a statistically significant improvement with a median of 8.2 months for RYDAPT plus standard chemotherapy versus 3.0 months for placebo plus standard chemotherapy with HR 0.78 (95% CI 0.66, 0.93) and 2 sided p=0.005. In an exploratory analysis of EFS defined as a failure to obtain a CR any time during induction, or relapse, or death from any cause with failures assigned as an event on study day 1, the median EFS was 10.6 months for RYDAPT plus standard chemotherapy versus 5.6 months for placebo plus standard chemotherapy with HR 0.72 (95% CI 0.61, 0.86).


Novartis Drug PKC412 (midostaurin) Improves Overall Survival by 23% in Global Phase III Study of AML Patients with FLT3 Mutations

Update: Rydapt (midostaurin) Now FDA Approved - April 28, 2017

www.drugs.com/clinical_trials/novartis-pkc412-midostaurin-improves-overall-survival-23-global-phase-iii-study-aml-patients-flt3-17350.html


Novartis Drug PKC412 (midostaurin) Receives Breakthrough Therapy Designation from the FDA for Newly-Diagnosed FLT3-Mutated Acute Myeloid Leukemia (AML)

BTD 突破性療法
www.drugs.com/clinical_trials/novartis-pkc412-midostaurin-receives-breakthrough-therapy-designation-fda-newly-diagnosed-flt3-17349.html


FDA Approves Rydapt
FDA Approves Rydapt (midostaurin) for FLT3-Mutated Acute Myeloid Leukemia and Systemic Mastocytosis

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April 28, 2017 -- The U.S. Food and Drug Administration today approved Rydapt (midostaurin) for the treatment of adult patients with newly diagnosed acute myeloid leukemia (AML) who have a specific genetic mutation called FLT3, in combination with chemotherapy. The drug is approved for use with a companion diagnostic, the LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay, which is used to detect the FLT3 mutation in patients with AML.


AML is a rapidly progressing cancer that forms in the bone marrow and results in an increased number of white blood cells in the bloodstream. The National Cancer Institute estimated that approximately 19,930 people would be diagnosed with AML in 2016 and 10,430 were projected to die of the disease.

“Rydapt is the first targeted therapy to treat patients with AML, in combination with chemotherapy,” said Richard Pazdur, M.D., acting director of the Office of Hematology and Oncology Products in the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research and director of the FDA’s Oncology Center of Excellence. “The ability to detect the gene mutation with a diagnostic test means doctors can identify specific patients who may benefit from this treatment.”

Rydapt is a kinase inhibitor that works by blocking several enzymes that promote cell growth. If the FLT3 mutation is detected in blood or bone marrow samples using the LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay, the patient may be eligible for treatment with Rydapt in combination with chemotherapy.

The safety and efficacy of Rydapt for patients with AML were studied in a randomized trial of 717 patients who had not been treated previously for AML. In the trial, patients who received Rydapt in combination with chemotherapy lived longer than patients who received chemotherapy alone, although a specific median survival rate could not be reliably estimated. In addition, patients who received Rydapt in combination with chemotherapy in the trial went longer (median 8.2 months) without certain complications (failure to achieve complete remission within 60 days of starting treatment, progression of leukemia or death) than patients who received chemotherapy alone (median three months).

Common side effects of Rydapt in patients with AML include low levels of white blood cells with fever (febrile neutropenia), nausea, inflammation of the mucous membranes (mucositis), vomiting, headache, spots on the skin due to bleeding (petechiae), musculoskeletal pain, nosebleeds (epistaxis), device-related infection, high blood sugar (hyperglycemia) and upper respiratory tract infection. Rydapt should not be used in patients with hypersensitivity to midostaurin or other ingredients in Rydapt. Women who are pregnant or breastfeeding should not take Rydapt because it may cause harm to a developing fetus or a newborn baby. Patients who experience signs or symptoms of lung damage (pulmonary toxicity) should stop using Rydapt.

Rydapt was also approved today for adults with certain types of rare blood disorders (aggressive systemic mastocytosis, systemic mastocytosis with associated hematological neoplasm or mast cell leukemia). Common side effects of Rydapt in these patients include nausea, vomiting, diarrhea, swelling (edema), musculoskeletal pain, abdominal pain, fatigue, upper respiratory tract infection, constipation, fever, headache and shortness of breath.

The FDA granted this application Priority Review, Fast Track (for the mastocytosis indication) and Breakthrough Therapy (for the AML indication) designations.

The FDA granted the approval of Rydapt to Novartis Pharmaceuticals Corporation. The FDA granted the approval of the LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay to Invivoscribe Technologies Inc.

Source: FDA

Posted: April 2017

亞獅康ASLAN003取得美國食品藥物管理局(FDA)授予之急性 骨髓性白血病(AML)孤兒藥資格認定
(Orphan Drug Designation)

mops.twse.com.tw/mops/web/index ( 公開資訊觀測站 2018 08 19 )


天命大
獅子膽道癌獲孤兒藥資格認定 如二期數據達標可以申請美國FDA 藥證 與中國藥證
你看獅子研發的急性骨髓性白血病(AML)獲孤兒藥資格認定有沒有這種待遇

依據亞獅康106年度報 長、短期業務發展計畫中提到: 根據美國FDA 的指導文件，若該臨床試驗中藥物反應率高於現有標準治療的反應率，可望獲得美國FDA 加速核准，並加快候選產品的上市速度。
(個人猜測使用加速核准這個管道 accelerated approval 機會最大,數據出來再提出申請)

預計達成之里程碑 ( 依據2018 08 06 2018 年第二季財務業績及更新研發進度)
• 於 2018 年底取得 varlitinib 於中國之膽道癌第二線治療樞紐試驗初步臨床數據
• 於 2018 年下半年取得 varlitinib 胃癌全球二期臨床試驗初步臨床數據
• 於 2018 年底取得 varlitinib 膽道癌第一線治療之一/二期臨床試驗期中數據
• 2018 年下半年取得 ASLAN003 於急性骨髓性白血病(AML)二期臨床試驗期中數據
• 2019 年取得 varlitinib 膽道癌第二線治療全球樞紐試驗(TREETOPP)初步臨床數據

歷史上最偉大壯觀的獅子座流星雨不知是否可在2018年第四季觀看到?

以上個人分享僅供參考，請勿當為投資之依據。

新藥股價大波動期(上/下)

個人觀察如下：
影響公司市值大變動的事件！

大藥臨床之啟動前、後！
授權！
申請藥証臨床主要指標公布前、後！
取得藥証後，上市前！

目前全球2億人患異位性皮膚炎，1/3中-重度(治療4年以上)
美國6-7佰萬人，治療中150萬人，估50萬人為中-重度。
2017年3月FDA 核准第一個標靶上市，每2週打一針，治療8针，四個月，2萬美元(淨營收)，
美國谮在市場100億美元。
市場分析者，認為第一個標靶可賣50億美元，
上市第一年賣3億美元，2018估6-7億美元，
T GlobeNewswire 07/03/2018 4:01 AM ET
ASLAN Pharmaceuticals Submits Clinical Trial Authorisation Application for First in Man Studies for ASLAN004
Recent GMXAY News
Genmab reports on capital increase due to warrant exercise
08/15/2018 4:01 AM ET
Genmab reports on capital increase due to warrant exercise
08/15/2018 4:00 AM ET
Major Shareholder Announcement
08/09/2018 8:18 AM ET
Genmab Announces Financial Results for the First Half of 2018
08/08/2018 7:02 AM ET
SINGAPORE, July 03, 2018 (GLOBE NEWSWIRE) -- ASLAN Pharmaceuticals (ASLAN, 6497.TT) (NASDAQ:ASLN), a clinical-stage biopharmaceutical company based in Asia developing novel therapeutics for global markets, today announced the submission of a clinical trial authorisation application with the Singapore Health Sciences Authority (HSA) to initiate a phase 1 trial of ASLAN004. The single ascending dose study will recruit healthy volunteers and the multiple ascending dose study will recruit patients with atopic dermatitis.

ASLAN004 is a fully human monoclonal antibody that targets the IL-13 receptor α1 subunit (IL-13Rα1) and potently inhibits interleukin 4 (IL-4) and interleukin 13 (IL-13). IL-4 and IL-13 are central to triggering symptoms of allergy in atopic dermatitis, such as redness and itching of the skin. By targeting IL-13Rα1, ASLAN004 has the potential to offer both a lower dose and dosing frequency than currently available treatments for atopic dermatitis which target the same pathways. ASLAN004’s selective binding may also offer a more favourable side effect profile.

Dr Carl Firth, CEO of ASLAN Pharmaceuticals, said: “We believe that ASLAN004 has the potential to be a best-in-class therapy, offering the potential for reduced injection frequency and greater convenience for patients than current treatment options for atopic dermatitis.”

Atopic dermatitis is the most common dermatological disease, affecting over 200 million patients worldwide1, characterised by red inflamed skin and severe daytime and night time itching, which can severely impact patients’ quality of life. Up to one-third of adult atopic dermatitis patients are considered moderate-to-severe2, for which currently available therapeutics are limited and management is challenging in the majority of cases.

Media and IR contacts

Emma Thompson
Spurwing Communications
Tel: +65 6340 7287
Email: ASLAN@spurwingcomms.com Robert Uhl
Westwicke Partners
Tel: +1 858 356 5932
Email: robert.uhl@westwicke.com
About ASLAN004
ASLAN004 is a fully human monoclonal antibody that targets the IL-13 receptor α1 subunit, or IL-13Rα1, with potential to be a best-in-class therapy. ASLAN004 is currently in preclinical development. By targeting IL-13Rα1, ASLAN004 potently inhibits signalling of both interleukin 4, or IL-4, and interleukin 13, or IL-13. IL-4 and IL-13 are central to triggering symptoms of allergy in atopic dermatitis, such as redness and itching of the skin, as well as asthma symptoms such as shortness of breath, wheezing and coughing.

About ASLAN Pharmaceuticals
ASLAN Pharmaceuticals (ASLAN, 6497.TT) (NASDAQ:ASLN) is a clinical-stage oncology-focused biopharmaceutical company developing novel therapeutics for global markets. ASLAN targets diseases that are both highly prevalent in Asia and orphan indications in the United States and Europe. Led by a senior management team with extensive experience in global and regional development and commercialisation, ASLAN is headquartered in Singapore and has offices in Taiwan and China. ASLAN’s portfolio is comprised of four product candidates which target validated growth pathways applied to new patient segments, novel immune checkpoints and novel cancer metabolic pathways. ASLAN’s partners include Array BioPharma, Bristol-Myers Squibb, Almirall and CSL. For additional information please visit www.aslanpharma.com.

_____________________________

1 Nutten, S. 2015. Atopic dermatitis: global epidemiology and risk factors
2 D’Erme AM, Romanelli M, Chiricozzi A. 2017. Spotlight on dupilumab in the treatment of atopic dermatitis: design, development, and potential place in therapy. Dove Press journal: Drug, Design and Therapy Vol 2017:11 p1473””1480

Source: ASLAN Pharmaceuticals Limited1

獵大,
您同重劍大都是六年前就買中裕的屠龍高手。
小輩只是玩玩剪貼，用谷哥翻中文的新手。

市場競爭激烈、全球大藥廠每年數百億美元在燒.
新藥取得藥証外，還要能大賣.
非吾輩能力所能預期！

尊重市場機制!
供需決定均衡的價格。




另一位主講者，波士頓諮詢公司（BCG）合伙人兼總經理吳淳，在統計了中國領先藥企最新的研發項目後發現，257個項目中，有254個都是針對已知的成熟靶點，只有三個是新靶點。其中，有48%的研發都是鎖定腫瘤，且大多集中在VEGF、HER2、PD-1和PD-L1等熱門靶點。
開發成熟靶點與過度集中都可能導致藥物因過度競爭而無法獲利的窘境。
統計全球前五大藥企輝瑞、羅氏、強生、賽諾菲、默沙東，於2017年醫藥研發投入資金高達440億美元，而中國的五大藥企，恆瑞、石藥、復星、上藥、海正，卻僅投入7億美元。顯見，中國藥企於投資新藥上，態度相對保守。

獵大，
亞洲蛇，不要理它！
您要獵的是龍！

新加坡政府基金不買在新加坡發展的生技公司，
那才奇怪咧，
只不過，買了是一回事，可藥能不能保證獲得藥證，
又是另外一回事了，
又吹又擂的，
美國仙丹藥效二、三天後就「無效」了，
過陣子，別説
你又拋棄了亞洲獅，去北極找猩猩了

更正
BV Healthcare II Pte Ltd (代表人: Damien Lim) 7542張(2017,11,09)—-新加坡淡馬錫基金下的 BV Healthcare II(6%)
2018年第二季 新加坡淡馬錫 以平均每股54.9元台幣，收購美國亞獅康ADR 12,660,000美元.共142萬股。



新加坡淡馬錫(新加坡100%的國家基金)巿場收購亞獅康美國ADR 12,660,000美元.
共142萬股 ,佔美國ADR 總發行600萬股 ,23.67% ,每股成本8.915美元,折合新台幣54.9元/股.

1420x5=約7100張(折台股)
去年底在台股亞獅持股7542張
7100＋7542=共14,642張(台股)
14,642/160,000=9.15% 為亞獅康的最大股東

——————————

根據美國證券交易委員會13F申報文件，績效卓越的新加坡主權投資基金淡馬錫控股在第2季度完成清倉美國上市銀行持股，撤退於高盛、摩根士丹利等機構的投資。同時，進一步投資金融科技和其他新經濟領域。

其中，增加了在lobal Payments、PayPal、CenturyLink和Visa等公司持股。截至6月30日，淡馬錫的CenturyLink股權價值23億美元，在Visa的持股價值5.7億美元。新增投資 142萬股Aslan Pharmaceuticals。同時顯示，減持了阿里巴巴、亞馬遜、Amyris和線上體育零售商Netshoes Cayman。

hk.on.cc/hk/bkn/cnt/finance/20180815/mobile/bkn-20180815090910013-0815_00842_001.html

亞獅CEO 傅勇博士 Carl Firth, 未來3個月有
3場新加坡及1場紐約的生技/醫療投資演講

ASLAN CEO Dr Carl Firth to speak at Biotech Investment Summit, 31 October-2 November 2018, Singapore

ASLAN CEO Dr Carl Firth to speak at IQVIA 2018 APAC Healthcare Summit, 11 October 2018, Singapore

ASLAN CEO Dr Carl Firth to speak at Milken Institute Asia Summit, 13-14 September 2018, Singapore

ASLAN CEO Dr Carl Firth to present at H.C. Wainwright 20th Annual Global Investment Conference, 5 September 2018, New York City

Firth 執行長
Carl Firth博士為亞獅康公司的創辦人暨執行長。

Carl Firth博士在創辦亞獅康前曾任職於美銀美林證券 (Bank of America Merrill Lynch) 擔任亞洲醫療生技產業總監，負責醫療生技公司各類型之募資活動及併購交易案件之諮詢顧問。
在投身銀行業之前，Carl Firth博士效力於阿斯特捷利康製藥 (AstraZeneca) ，擔任市場銷售及研發等多種職務，包括亞太區事業發展總監以及中國新產品發展總監。

Carl Firth博士目前為新加坡衛生與生物醫學國際顧問委員會委員，亦為新加坡Exploit Technologies 之獨立董事，Exploit Technologies為新加坡科研局 (A*STAR) 專司商品化之部門，其主要透過推動創新與將新加坡科研局的研究成果商品化，來協助新加坡科研局進行經濟轉型。

Carl Firth博士曾於2014年4月至2017年11月期間擔任香港上市公司Uni-Bio Sciences之獨立董事，該公司為首屈一指的中國生物製藥公司，致力於中國醫療保健市場的研究、開發、生產及商業化。

Carl Firth博士為杜克-新加坡國大醫學院 (Duke-NUS Medical School) 兼任教授，並擁有劍橋大學三一學院之分子生物學博士學位、倫敦商學院的EMBA以及劍橋大學分子生物學學位。

今年第二季 新加坡淡馬錫 以平均每股54.9元台幣，收購亞獅康ADR 12,660,000美元.共142萬股。



新加坡淡馬錫(新加坡100%的國家基金)巿場收購亞獅康美國ADR 12,660,000美元.
共142萬股 ,佔美國ADR 總發行600萬股 ,23.67% ,每股成本8.915美元,折合新台幣54.9元/股.
1420x5=7100張(折台股)
去年底在台股亞獅持股6.8%(130,000x6.8%=8840張)
7100＋8840=共15940張(台股)
15940/160,000=9.96% 為亞獅康的最大股東

——————————

根據美國證券交易委員會13F申報文件，績效卓越的新加坡主權投資基金淡馬錫控股在第2季度完成清倉美國上市銀行持股，撤退於高盛、摩根士丹利等機構的投資。同時，進一步投資金融科技和其他新經濟領域。

其中，增加了在lobal Payments、PayPal、CenturyLink和Visa等公司持股。截至6月30日，淡馬錫的CenturyLink股權價值23億美元，在Visa的持股價值5.7億美元。新增投資 142萬股Aslan Pharmaceuticals。同時顯示，減持了阿里巴巴、亞馬遜、Amyris和線上體育零售商Netshoes Cayman。

hk.on.cc/hk/bkn/cnt/finance/20180815/mobile/bkn-20180815090910013-0815_00842_001.html

To，淼淼大
theratechnologies.s3.amazonaws.com/prod/media/nr-th-10042017-en.pdf

www.croiconference.org/sites/default/files/posters-2017/449LB_Emu.pdf

天命大

感謝持續提供資料！請問您手邊有TMB355當初Phase3試驗的資料嗎？包括病人罹病背景等。不然敝人真得再找時間到附近醫學中心圖書館找新英格蘭醫學期刊做比較了...不知何時能成行⋯⋯

to 淼淼大

www.cbsnews.com/news/fda-offers-pfizers-hiv-drug-selzentry-new-life-for-all-the-good-it-will-do/

to 淼淼大,

content.equisolve.net/cytodyn/media/288c99cb56808c695d4dbf5b9ec8e1bd.pdf

亞獅的CEO 傅勇Carl Firth:

在全球前十大藥廠阿斯特捷利康（AstraZeneca）工作近十年，又進入美林證券擔任亞洲醫療產業投資總監近三年，傅勇很清楚新藥資本市場的生態起落。
————————-
不只傅勇，亞獅康四位創辦人中，有三位皆出身於阿斯特捷利康，曾成功推動氣喘藥物Symbicort、精神病藥物Seroquel、抗膽固醇藥物Crestor、潰瘍藥物Nexium等明星暢銷藥上市。

這些新藥產業老將深知，在這一行論英雄不是拿到藥證，而是成功銷售到全球市場。「在日、港、台等亞洲國家有很多研發優異的科學家，卻缺乏將新藥商業化的人才。」有經驗、有資金，傅勇信心滿滿，若新藥順利拿到藥證，未來亞獅康也將揮軍台灣新藥公司無力經營的市場行銷。
——————

他透露，近來也有外資法人透過他了解台灣本土新藥公司的投資機會，但和台灣本土公司相比，亞獅康顯得「容易」許多：「國際投資者看我們，看到的是一個團隊有國際經驗、與大藥廠有強烈連結。我們在他們眼中是一家國際新藥公司。」


—————
史上首檔的外資新藥股亞獅康（ASLAN），競得標加權均價六十八．九二元，低於公司原先預期八十八元近兩成之譜，於2017年六月一日正式在台掛牌上櫃。
有新加坡淡馬錫、跨國大藥廠默克（Merck）等知名大股東加持，又曾拿下二○一六年度亞洲最佳生技公司大獎.
———


亞獅康的總部設在新加坡，但當地股市熱中追逐資產股及金融股，幾乎無同類公司掛牌；香港股市則是獲利門檻要求高；而若在全球生技新藥擂台美國那斯達克掛牌，在鶴群之中更難以凸顯；此時，近年大力鼓勵生技醫藥、投資人興致勃勃、臨床實力優秀的台灣，就成了首選。


這次來台掛牌，傅勇早知遊戲規則不同。「櫃買中心要求很多資料與細節，確保你是一家好公司，」傅勇說，「但美國證管會更關心公司有沒有適時揭露資訊。」

此外，投資者對新藥公司的評估也缺乏章法，「很多投資者只看股價，例如五十元便宜、二百元太貴，但不看股票數量與市值。」他指出，這種投資方法也許有益於短期報酬，但卻不能長期操作。

新加坡政府基金成為亞獅康的最大股東.

只要有錢途，不怕沒有錢!

新加坡淡馬錫(新加坡100%的國家基金)收購約30%的亞獅康美國ADR 12,660,000美元.

目前淡馬錫亞獅康6497 ,持股由6%增加到10%(16億資本額)


淡馬錫控股私人有限公司在第二季度收購了ASLAN PHARMACEUTICALS ADR REP 5的新股份，價值約12,660,000美元。
约 30% 的ASLA ADR.
———
淡馬錫控股私人有限公司，簡稱淡馬錫控股或淡馬錫，是一家新加坡的投資公司，新加坡政府財政部對其擁有100%的股權。由於其自成立起到2004年9月期間從未公布過財務報表，因此被認為是新加坡最神秘的企業之一。 維基百科
www.temasek.com.sg/en/index.html
—————-

淡馬錫控股私人有限公司在第二季度收購了ASLAN PHARMACEUTICALS ADR REP 5的新股份，價值約12,660,000美元。 Platinum Investment Management Ltd.在第二季度收購了ASLAN PHARMACEUTICALS ADR REP 5的新股份，價值約2,532,000美元。 最後，MYDA Advisors LLC在第二季度收購了ASLAN PHARMACEUTICALS ADR REP 5的新職位，價值約195,000美元。 1.41％的股票目前由機構投資者和對沖基金擁有。
Temasek Holdings Private Ltd acquired a new stake in shares of ASLAN PHARMACEUTICALS ADR REP 5 during the 2nd quarter worth about $12,660,000. Platinum Investment Management Ltd. acquired a new stake in shares of ASLAN PHARMACEUTICALS ADR REP 5 during the 2nd quarter worth about $2,532,000. Finally, MYDA Advisors LLC acquired a new position in ASLAN PHARMACEUTICALS ADR REP 5 during the second quarter worth approximately $195,000. 1.41% of the stock is currently owned by institutional investors and hedge funds.

www.fairfieldcurrent.com/2018/08/15/zacks-investment-research-upgrades-aslan-pharmaceuticals-adr-rep-5-asln-to-buy.html


●亞獅康的優點不勝枚舉：
1. Merck的 Alnair Investment(7%)------------------●國際大廠直接入股
2. 新加坡淡馬錫基金下的 BV Healthcare II(6%)-------●先進國家政府基金直接入股
3. 研發團隊陣容堅強，都來自國際大藥廠---------------●AstraZeneca, GSK & Novartis....

重劍大前輩與眾獅友

感謝重劍大以前的分享 讓小弟在學習中成長


獅子會使用那個機制加速藥品審查當然藥以公司供告為主, 不過瞭解相關法規也能略知一二


A 新藥查驗登記加速核准機制【103.12.12 部授食字第1031412602號公告】
為滿足國人醫療迫切需求，在科學證據的支持下，以選擇替代療效指標（surrogate endpoint）之方式，縮短藥品研發之時程，使得藥物可提早上市， 特訂定新藥查驗登記加速核准（accelerated approval）機制。

適用對象：符合以下各項屬藥事法第七條定義之新藥向 TFDA 申請評估後，認定列入適用者
藥品宣稱適應症應符合下列情形之一：
適應症為我國的嚴重疾病，且該適應症具有臨床上的優勢，可滿足我國醫療迫切需求，且具醫療上主要優勢（major advance）
適應症具醫療迫切需求，且在十大醫藥先進國之任一國已取得罕藥認定（Orphan drug designation）
適應症具醫療迫切需求，且於國內非屬罕見疾病藥物，製造或輸入我國確有困難者


B 個人認為孤兒藥使用 加速核准（accelerated approval ) 或
conditional approval ( 先核證在補做三期, 三期會由其他中大型生技公司來做) 的機會最大
獅子二期數據出爐如果不錯的話就可提出申請

依據統計到2008年為止，美國尚未出現依加速核准制度取得藥證後被撤銷的藥品 (參考: 探討美國嚴重疾病用藥促進計畫 (上) 加速核准accelerated approval )



C 其他有關孤兒藥法規與現狀可參考以下資訊

ibmi.taiwan-healthcare.org/news_detail.php?REFDOCTYPID=&REFDOCID=0p2bex6j78djq6n0


ibmi.taiwan-healthcare.org/news_detail.php?REFDOCTYPID=&REFDOCID=0pcb6rc71fafw3m2&PageNO=1


以上分享僅供參考,請勿當為投資之依據

to 淼淼大

content.equisolve.net/cytodyn/media/9bb625fefc4872db42ac65d15afea2ae.pdf

viiv ,Fostemsavir
3期臨床的篩檢條件MDR中 活性藥物OSS<=4 （2 classsx2 fully-active )

Must have ≤ 2 classes with at least 1 but no more than 2 fully-active antiretrovirals remaining which can be effectively combined to form a viable new regimen, based on current and/or documented historical resistance testing and tolerability and safety

Antiretroviral-experienced with documented historical or baseline resistance, intolerability, and/or contraindications to antiretrovirals in at least three classes

Attachment Inhibitor Comparison in Heavily Treatment Experienced Patients


Study Type : Interventional (Clinical Trial)
Actual Enrollment : 367 participants
Allocation: Randomized
Intervention Model: Parallel Assignment
Masking: Triple (Participant, Investigator, Outcomes Assessor)
Primary Purpose: Treatment
Official Title: A Multi-arm Phase 3 Randomized Placebo Controlled Double Blind Clinical Trial to Investigate the Efficacy and Safety of BMS-663068 in Heavily Treatment Experienced Subjects Infected With Multi-drug Resistant HIV-1
Actual Study Start Date : February 23, 2015
Actual Primary Completion Date : August 18, 2016
Estimated Study Completion Date : April 15, 2020

clinicaltrials.gov/ct2/show/study/NCT02362503?show_locs=Y#contacts

所以孤兒藥資格的市場中，只要不同藥物的分子，如小分子Vs．大分子，皆可取得藥証的機會。

一、關於孤兒藥
孤兒藥是針對罕見疾病或病症的藥物產品。通過1983年的孤兒藥法通過美國法律對孤兒藥的開發進行了經濟上的激勵。國家罕見疾病組織（NORD）在製定該法案方面發揮了重要作用，目前估計有3000萬美國人患有7,000種罕見疾病。在1983年法案之前，批准了38種孤兒藥。美國最初的孤兒藥法案的成功使其在其他主要市場得到採用，其中最著名的是1993年的日本和2000年的歐盟。
罕見疾病患者人群在法律中被定義為：
•美國：<200,000名患者（10,000人中<6.37，基於美國3.14億人口）•歐盟：10,000人中<5人（<250,000名患者，基於歐盟人口514米）
•日本：<50,000名患者（根據日本人口128m，<10,000分之4）
法律規定的財務激勵措施包括：
市場排他性
•美國：7年的批准營銷專營權;注意：大多數孤兒藥具有超過7年的複方專利。

市場獨占性阻止“相同藥物”的重組產品。‘*****不同藥物仍可在相同的市場上市********


例如。 Fabrazyme（Genzyme，現為Sanofi）與Replagal（Transkaryotic，現為Shire）。如果臨床上優越（功效/副作用的混合），可以推翻“相同藥物”排除。例如。 Rebif推翻了Avonex的孤兒藥專營權（2002年3月7日）
•歐盟：10年的批准營銷專營權
降低研發成本
•美國：研發成本50％的稅收抵免
•美國：第一階段至第三階段臨床試驗的研發資助（2008-12財年每年3000萬美元）•美國：免除用戶費用（FFDCA第526節：公司WW收入<5000萬美元）

info.evaluategroup.com/rs/607-YGS-364/images/EPOD17.pdf

二、TMB-Bispecific ，何大一博士所做
參考文獻

Huang Y., et al. Engineered Bispecific Antibodies with Exquisite HIV-1-Neutralizing Activity. Cell 2016, 165; 1621.
有實驗室中的各種HIV病毒抑制剤的抗藥性效能比較，上網找就有.

An orphan drug is a pharmaceutical product aimed at rare diseases or disorders. The development of orphan drugs has been financially incentivised through US law via the Orphan Drug Act of 1983. The National Organization for Rare Disorders (NORD), which was instrumental in establishing the Act, currently estimates 30 million Americans suffer from 7,000 rare diseases. Prior to the 1983 Act, 38 orphan drugs were approved. The success of the original Orphan Drug Act in the US led to it being adopted in other key markets, most notably in Japan in 1993 and in the European Union in 2000.
Rare Disease Patient Populations are Defined in Law as:
• USA: <200,000 patients (<6.37 in 10,000, based on US population of 314m) • EU: <5 in 10,000 (<250,000 patients, based on EU population of 514m)
• Japan: <50,000 patients (<4 in 10,000 based on Japan population of 128m)
Financial Incentives by Law Include:
Market Exclusivity
• USA: 7 Years of marketing exclusivity from approval; Note: Majority of orphan drugs have a compound patent beyond 7 years. The market exclusivity blocks ‘same drug’ recombinant products. E.g. Fabrazyme (Genzyme, now Sanofi) vs. Replagal (Transkaryotic, now Shire).‘Same drug’ exclusion can be overturned if clinically superior (mix of efficacy/ side effects). E.g. Rebif overturned Avonex’s orphan drug exclusivity (7 MAR 2002)
• EU: 10 Years of marketing exclusivity from approval
Reduced R&D Costs
• USA: 50% Tax Credit on R&D Cost
• USA: R&D Grants for Phase I to Phase III Clinical Trials ($30m for each of fiscal years 2008-12) • USA: User fees waived (FFDCA Section 526: Company WW Revenues <$50m)

重劍大,

亞獅康
一、ASLAN001 膽管癌2 缐,FDA 孤 兒藥証.
FDA 取得2期120人(60:60)樞鈕臨床 ,主要指標ORR/PFS
FDA 取得2期68人,單臂 OPEN LABEL 樞鈕臨床 ,主要指標ORR

以上主要指標過關(P<0.05 or 中國ORR一定% ),就允許申請藥証.
FDA 部分如MBC 的IBRANCE 用二期申請加速審查，2015年核準藥証,2018年3期臨床試驗完成.
——ASLAN001 膽管癌 2線,3期臨床另加350名,2/3期共470人的臨床，還是要做.—-

將陸續申請 FDA 優惠
1 Fast Track
2 Break Through Therapy
3 Accelerated Approval
4 Priority Review

由2014年的報導可知:送件申請美國FDA藥証左右，亦申請快速審査、優先審查。
而BTD正常也是以2期臨床試驗資料申請.
———-
智擎胰臟癌藥物PEP02（即授權廠商Merrimack的MM-398），預計本月與美國FDA溝通，授權廠商Merrimack規劃9月送件申請美國FDA藥證，希望透過快速審查或優先審查方式，搶在年底取得藥證。法人預估，若MM-398順利在今年取得藥證....


新藥送審　台廠罕病用藥錢景好
聯合報／2014.07.09／記者周小仙／台北報導
www.tfrd.org.tw/tfrd/library_d/content/id/960


二、ASLAN001 胃癌癌1 缐,FDA 孤 兒藥証


重劍大 請問您6年前投資4147時 ，應該也無BTD⋯四項優惠，如何下投資決策?
1 Fast Track
2 Break Through Therapy
3 Accelerated Approval
4 Priority Review

2018.08.16
由於已過著山雲野鶴的生活，退出江湖久矣，沒有那麼用功了。
幾位網友，都是努力閱讀找資料之中，
所以， 誠心&虛心 請教一下： (天命、台醣、、、)

FDA 有四項常見的優惠/肯定/獎勵 :
1 Fast Track
2 Break Through Therapy
3 Accelerated Approval
4 Priority Review

亞獅康，分別有那幾個藥品 trial ，取得那幾項的 優惠呢 ?

我有上亞獅康的歷史重訊查， 沒有看到。 所以請教一下。 感謝 !

引用猜想大貼報&心得

新機轉的研究大多來自一小群的博士小公司數年－數10年的時間研究，來自大藥廠的新機轉少.
—如台灣中研院醣分子的研究就世界屬一屬二.

大藥廠為增加產品線所以四處找尋上述小公司的研發結果，而用授權方式來取得臨床、及全球銷售權.
小公司就是沒錢可燒臨床、行銷所以授權給大廠。

所以據統計合作交易案中，有93%屬於授權模式.
——-

————————
會員：猜想10136148 發表時間:2018/8/16 上午 07:29:22第 975 篇回應
新藥公司找出路 海外募資夯
2018年08月16日 04:10 工商時報 文／蔡淑芬
www.chinatimes.com/newspapers/20180816000610-260210

勤業眾信生技醫療產業負責人虞成全也觀察到，並不是全部新藥公司都會到海外，赴海外掛牌的公司大部分都做到第三期臨床實驗，因此，反而是為我國爭光，同時也可以幫忙我國賺外匯。

虞成全分析，生技製藥公司的發展，通常可透過授權、併購與合資三種合作交易模式來尋求契機，獲取創新的研發資源，推動產品進入市場。根據Deloitte調查，目前全球市場上的合作交易案例中，有93％屬於授權模式、6％是併購，而合資僅占1％；臺灣的授權案數量正增加中，逐漸迎上國際趨勢。虞成全建議，企業需先釐清自身公司未來五年的營運方向及整體財務規劃，再根據公司全面的營運考量，才能進一步找到適當標的與合作夥伴。

二線膽管癌根本沒有核准的藥可用 ,這種副作用低的標靶藥一但被中國與美國FDA核准,會被列入二線膽管癌標準用藥

個人研判中國有機會在2019下半年核准藥證
因為中國在臨床審查與藥證審核做了大幅度改格加上孤兒藥與無藥可用情況下審查速度會很快

美國FDA有機會在2020上半年核准藥證 (理由孤兒藥與無藥可用情況下審查速度會很快)

以上個人分享 僅供參考，請勿當為投資之依據。

1. FDA 用166人的二期臨床核準MBC her2－,
www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2015/207103Orig1s000SumR.pdf
上市第二年美國賣20億美元

誰説120人的二線膽管癌，若取藥証醫生不敢用!



————
JACKY WU10147205 發表時間:2018/8/14 上午 01:36:41第 381 篇回應
台醣大大。 看看4147您就知道孤兒藥，創新療法，快速審查拿到藥證，醫生不敢確信藥效處方簽開不出來，初期要用試的，等患者檢驗數據出來，如確認有效才會繼續開立處方籤，可是4147目標是無藥可醫（對所有機轉抗藥性），市場最小，都已經GG了，不要太樂觀了，醫生會相信120人樞鈕試驗結果，奉勸大大三期臨床是一分錢 一分貨，而且這些病並非絕症，要打入市場並非無可取代，其營收如天命大所言上百億，真的很難，就算能達到90幾%的營收都落入負責行銷的大藥廠，獅子能拿多少，參考中裕說法，他們也問過國外大藥廠，就是因為這些大廠開給中裕分潤很低，所以才會授權小藥廠，所以大廠分潤低只能賺藥品生產代工費，小藥廠分潤高藥賣不出去，結果是一樣無法賺大錢，所以都GG了，奉勸不要太樂觀

To :初進入新藥領域的投資者:


引用重劍大的提醒

‘=======================
善意提醒您，投資要量力而為。 所謂量力，一則包括自己的財力。一則包括自己的功力。循序漸近，學不躐等。 理財 & 投資，是值得畢生終生修練的功課。

循序　: 定存 → 定時額基金 → 定存既念股台積台塑中華電信 → 成長績優股華碩 → ?? → 高環循股南亞科國巨　 →　→　 新藥類股。

新藥類股已是深水區，高利潤&高風險，並不建議 初階投資人 ，兄台應多加斟酌。 量力 而為。 不能靠著　網路論壇，工商經濟日報、第四台、問問重劍、、等，就貿然從事投資也。 no-armed 上戰場 !

附帶仍是善意一提，以我女兒為例，金融相關科系第一學府第一志願，剛畢業；且多年來對新藥類股耳濡目染 → 在此環境下，我仍是讓她們投資：定時額基金、台塑、、等定存概念股。　　待功力培深後　→　再進入　深水區。

’===================================


在美國新藥是投資機構才敢投資的標的，散戶少。

風險相當大。

亞獅還在燒錢階段，沒人在看eps. ,


亞獅在看臨床數據.
ASLAN001 能否取得膽道癌二缐藥証
ASLAN003血癌的授權價值
ASLAN003 中重度異位性皮膚炎、哮喘的百億美元的臨床進度。

Hi 天命
www.fairfieldcurrent.com/2018/08/14/aslan-pharmaceuticals-adr-rep-5-asln-receives-average-recommendation-of-buy-from-analysts.html

為什麼 Zacks Investment Research 會預測 the company will post ($0.34) earnings per share for the current quarter?? 是什麼造成此推測?

PS. 大部分國外投資機構預期 ASLAN ADR target $12 左右。

新藥的本夢比常發生在拿到藥証，上市開賣的第一季內。

上市後就由未來本益比影響股價!

版上的重劍大,可以抱6年的4174新藥股
40多元抱到目前240元.

是我的學習對象.

他的名言要拿藥証看FDA的幫忙有多深
BTD/孤兒藥(快速審查)....

如今能用2期數字去申請FDA藥証的ASLAN001.
潛在價值及長抱價值,如何?

亞獅康 有望恢復信用交易

第2季財報出爐，據統計台船（2208）、日勝生（2547）等9檔個股，第2季每股淨值回到票面10元以上，有望恢復信用交易；另也有陽明（2609）、長園科（8038）等7檔淨值掉到票面以下，恐遭取消信用交易。

惟證交所強調，將依據「有價證券得為融資融券標準」第4條及「證券商辦理有價證券買賣融資融券業務操作辦法」第22條及第23條規定，審核上市公司公告並申報第2季財務報告每股淨值資料，再對外宣布符合暫停與恢復融資融券交易調整名單。

證交所預計下周二（21）日宣布最後確定名單，並於隔日周三正式對外實施。至於上櫃股票情況也與上市股票一樣。最後可能恢復及取消信用交易名單，將以證交所及櫃買中心公告為準。

上市櫃公司第3季財報已於昨日截止公告，據統計，大東、台船、日勝生、正德、鑫龍騰、哲固、台南-KY、互億、亞獅康-KY等9檔個股，每股淨值均回升至票面10元以上。

其中，大東、哲固等均因第2季由虧轉盈，帶動每股淨值回升，其中，最受關注的是，大東第2季每股大賺15.3元，每股淨值從第1季的6.57元，暴衝至21.11元；台船則因辦理現金減資後，淨值從第1季底的7.38元，大幅彈升至20.56元。

此外，到第2季底止，虹光、陽明、懷特、永昕、太欣、長園科、華鎂鑫等7檔個股，每股淨值因第2季虧損等因素，致跌落至票面10元以下，也面臨遭取消信用交易的命運。

如果成真，這樣憨獅的成交量將會整個大大提高，有量才有價，感覺成真就是一個大利多!
大家可以參考看看!

獅子後有援兵: 獅子授權BMS亞洲區權利 優化財務狀況

BRISTOL-MYERS SQUIBB 2016年 8月 向亞獅康收購 ASLAN002 (BMS777607) 亞洲區權利
ASLAN002 為RON 及 cMET 受體酪胺酸激酶的強效抑制劑

亞獅康已收取 1,000 萬美元簽約金 ( 已入袋)
未來再收取逾 5,000 萬美之里程金 ( 金額比美國ADR 還多)
未來再收取以 ASLAN002 全球銷售金額所提取的權利金 ( 比率多少沒有公佈)
所有開發與商品化的費用則由 BMS 負擔。 ( 大藥廠花錢開發 )
BMS 收購 ASLAN002 優化獅子的財務狀況

www.aslanpharma.com/app/uploads/2016/08/160810-Press-release-BMS-reacquires-ASLAN002-%E4%B8%AD%E6%96%87%E7%89%88.pdf

以上分享 僅供參考

勿意!
勿必!
勿固!
勿我!

銷售數字重要性= 3期臨床解盲P值過不過關(就像浩鼎/基亞解盲P值未過關之慘烈!)

影響銷售的因素隨時在變.

股價反應銷售成縝相當無情!

ASLAN001這是用2期臨床數據取美國N=120人及中國藥証的N=68人臨床.
是孤兒藥享快速審查.

在台灣目前是唯一用2期臨床數據據取美國藥証的標靶用藥.




-----------
今年底取得中國樞紐(可申請藥証)68人 ,單臂,open label ,膽管癌2線主要指標ORR.
明年中前取得美國FDA樞紐(可申請藥証)120人,瞻管癌主要指標ORR及PFS.

股價還在超低點.

公司二缐膽管癌市場14億美元,若滲透率50%,也有7億美元.
上市後股價市值x3倍=21億美元.——相當於目前剛上市41xx
預計2020年取得藥証.

這種標靶藥物 PK 化療藥物 於二缐膽管癌
1b 臨時的ORR 20%(arq087 N=29 &aslan001 N=15vs. 2%~3%(單藥化療,文獻)
MPFS 6個月 (arq087) vs. 1.8~2.6個月（單藥化療文獻)

樞紐過關機率相當高

智擎2011年做完胰臟癌2線2期臨床後的3期臨床及歐洲＋台灣地區銷售授權合約一2.2億美元.
目前股價136, 市值200億台幣,
股價最高355元—-2014年5月宣布3期臨床一一安能得 主要指標os 過関. 和對照組PKMOS6.1月Vs.4.2月增加1.9月,
P值<0.014

股價2011年11月收底60元(簽授權合約)

期間漲6倍.

亞獅康ASLAN001 ,今年元月亦完成3期臨床及全球銷售授權,
今年底取得中國樞紐(可申請藥証)68人 ,單臂,open label ,膽管癌2線主要指標ORR.
明年中前取得美國FDA樞紐(可申請藥証)120人,瞻管癌主要指標ORR及PFS.

股價還在超低點.

公司二缐膽管癌市場14億美元,若滲透率50%,也有7億美元.
上市後股價市值x3倍=21億美元.——相當於目前剛上市41xx
預計2020年取得藥証.

這種標靶藥物 PK 化療藥物 於二缐膽管癌
1b 臨時的ORR 20%(arq087 N=29 &aslan001 N=15vs. 2%~3%(單藥化療,文獻)
ORR 6個月 (arq087) vs. 1.8~2.6個月（單藥化療文獻)

樞紐過關機率相當高.

股價還是要有大人去照顧才比較符合該有價值，亜獅康超值就慢慢等。

異位性皮膚炎之介紹
tw.news.yahoo.com/異位性皮膚炎癢又痛-醫師建議-保持皮膚乾燥-070000188.html

許多人以為異位性皮膚炎是幼兒專屬疾病，但對於30多歲的小林來說，重度異位性皮膚炎纏身多年，宛如一場惡夢。外表症狀有如乾癬，皮膚泛出紅疹，症狀嚴重時，連臉部肌膚都長出紅斑、皮屑，巨癢加上疼痛，讓他近幾年來無法好好睡覺休息，也不太敢外出、與人互動。

中山醫學大學附設醫院皮膚科主治醫師賴柏如指出，大部分異位性皮膚炎患者為2歲以下的幼兒，氣溫一高全身流汗，就會長出紅疹，小手一抓就破皮、滲血；不過，仍有2成的異位性皮膚炎患者為成年人。健保資料顯示，台灣每年約有15萬名20至49歲成人因異位性皮膚炎而就診，臨床觀察，每4名成人患者中，就有1人是長大之後才發作。

賴柏如說明，幾乎每個人都聽過異位性皮膚炎，但總認為這並非嚴重的皮膚疾病。事實上，異位性皮膚炎可分為輕、中、重等3級，如果到了中重度，患者會因長期搔癢而失眠，且皮膚症狀令人難堪、難受，影響社交、求學、生活及工作等人際互動。

「癢」是異位性皮膚炎的特徵之一，患者發作時皮膚奇癢無比，搔抓後皮膚會開始破皮、掉屑、流膿，之後結痂、增生厚皮，而外觀呈現紅黑色。除了癢之外，異位性皮膚炎成人患者的另一個困擾就是無法斷根，且無預警的反覆發作，狀況好時，皮膚症狀可能只是乾燥，一旦復發，皮膚病灶發紅，且伴隨極度癢感。

賴柏如解釋，慢性反覆發作的皮膚發炎、肌膚劇癢讓人反覆搔抓、頭部兩頰和四肢出現紅疹、個人及家族有過敏體質，只要符合上述症狀，就可確診為異位性皮膚炎。輕度症狀透過藥物及外用藥膏就可控制病情，如果是中重度，則必須修復皮膚屏障，並抑制免疫過度活化，中重度異位性皮膚炎絕非只是單純的皮膚問題。

最近天熱、溫度高，一動就全身冒汗，容易誘發異位性皮膚炎，賴柏如提醒病友，外出時最好攜帶毛巾擦拭汗水，讓皮膚保持乾燥，如果為重度，則可考慮使用生物免疫製劑，併用外用類固醇，就能大幅減輕嚴重程度。

更多 NOWnews 今日新聞報導

Dupilumab 已公佈上市後的第5季銷售金額。目前每季成長5000萬美元銷售.
折現率3.6%
第7年銷售高峄50億美元,12年的折現值300億美元.
.

1 2 3 4 5 6 7 8 9 10 11 12
3.6% 1.036 1.073296 1.111934656 1.151964304 1.193435019 1.236398679 1.280909032 1.327021757 1.37479454 1.424287143 1.475561481 1.528681694

2.7 10.2 18.2 26.2 34.2 42.2 50 50 40 40 40 40
2.6 9.5 16.4 22.7 28.7 34.1 39.0 37.7 29.1 28.1 27.1 26.2

sum 301.2

-------------------------------------
治療中、重度異位性皮膚炎 銷售業績

Dupixent Approval History
FDA approved: Yes (First approved March 28th, 2017)
Brand name: Dupixent
Generic name: dupilumab

銷售額 :百萬美元

2017。Q2
US 28

2017Q3
US 89

2017Q4
US 139

全年合計 US 256

——————-
2018, Q1
us 117
out of US14
合計 131

2018 , Q2
US，181
ou of US28
合計 209

半年累計340 百萬美元（上市後第四~五季)
上市第一年累計387百萬美元

目前美國區每季約以新增50百萬美元的銷售額增加中。
預計40~50億美元的銷售高峰.

Dupilumab FDA 2017年3月核凖上市.
上市前一年，市場就預期銷售金額可達50億美元。
2013,3,28 一2017,7,15，期間股價開如大漲,市值增加140億美元。

市場已告知治療中、重度第一個標靶藥物的市值。

ASLAN004 功能和dupilumab 相當，用量減半，打針每四週打一針。治療4個月衡量主要指標!



加上美國哮喘30美元市場、全球超過100億美元、相當大的第二個標靶藥物ASLAN004要臨床了.
700人的三期臨床只要一年可取主要指標。從3期臨床開始到取証只要2年半。

本夢比何時開始？
—————-

有了dupilumab數據，Sanofi，Regeneron的銷售額可能達到潛在的$ 5B（50億美元營收預估)
作者：Carly Helfand | 2016年4月4日上午9:15


一些分析師預測Regeneron（$ REGN）和Sanofi（$ SNY）候選濕疹治療藥物dupilumab最終可能會獲得超過50億美元的年度銷售額。週五，兩人邁出了一步，使這些預測成為現實。
Dupilumab在中度至重度特應性皮炎患者的兩項III期試驗中名列前茅，該公司表示，與安慰劑相比，顯著清除皮膚，減少瘙癢，提高生活質量和心理健康。現在，製藥商將這些結果納入他們計劃在今年第三季度提交的監管方案中。

如果獲得批准，dupilumab - 這已經承擔了FDA的“突破”的標籤 - 將是在同級車免疫療法的第一個進入市場，並作為賽諾菲R＆d主任埃利亞斯澤魯尼在一份聲明中指出，現在有“無批准的美國全身治療“對於這個患者池，“強調了明顯未滿足的醫療需求。”

目前濕疹患者的選擇包括免疫抑製劑，如環孢菌素 - 可以增加危險感染和癌症的風險 - 和局部類固醇，其自身的潛在副作用包括皮膚變薄。

賽諾菲說，目前，大多數特應性皮炎患者都在雷達下飛行。該病症影響了美國約700萬至800萬成年人，該公司估計目前只有160萬人被診斷和治療。

考慮到所有因素，分析師認為dupilumab每年的收入超過25億美元 - 其中一些預測每年的收入高達40億美元或50億美元。

“這些結果可能給AD患者帶來新的希望，其中許多患者多年來一直遭受痛苦，”Zerhouni說。 Sanofi和Regeneron將“努力盡快為患者提供這種創新療法。”

Sanofi / Regeneron團隊並沒有停留在dupilumab上。今年早些時候，Regeneron首席科學官George Yancopoulos稱該藥物為“令人難以置信的增長機會，無論是適應症還是其他適應證” - 例如哮喘，其中dupilumab已經過測試。 Yancopoulos告訴投資者，“我們認為這可能是一種非常不同的過敏相關疾病的重要藥物。”

With dupilumab data, Sanofi, Regeneron gear up for potential $5B in sales
by Carly Helfand | Apr 4, 2016 9:15am

Some analysts are predicting Regeneron ($REGN) and Sanofi’s ($SNY) candidate eczema treatment, dupilumab, could wind up capturing annual sales of more than $5 billion. And Friday, the pair took a step toward making those projections a reality.
Dupilumab came up big in two Phase III trials of patients with moderate-to-severe atopic dermatitis, the companies said, significantly clearing skin, reducing itching, and upping quality of life and mental health over placebo. Now, the drugmakers will put those results into a regulatory package they plan to submit in the third quarter of this year.

If approved, dupilumab--which already bears the FDA’s breakthrough tag--would be the first in its class of immunotherapies to hit the market, and as Sanofi R&D chief Elias Zerhouni pointed out in a statement, right now there are no approved systemic therapies in the U.S. for this patient pool, underscoring the clear unmet medical need.

Current options for eczema patients include immunosuppressants such as cyclosporine--which can increase the risk of dangerous infections and cancer--and topical steroids, whose own set of potential side effects includes skin-thinning.

And right now, most atopic dermatitis patients are flying under the radar, Sanofi said; the condition affects about 7 million to 8 million adults in the U.S., and the company estimates only 1.6 million of them are currently diagnosed and treated.

All things considered, analysts see dupilumab racking up more than $2.5 billion a year--with some among them forecasting an annual haul of up to $4 billion or $5 billion.

These results may bring new hope to AD patients, many of whom have suffered for years, Zerhouni said. Sanofi and Regeneron will work to bring this innovative therapy to patients as quickly as possible.

The Sanofi/Regeneron team isn’t stopping there on dupilumab. Earlier thi

今天憨獅的股價走勢看起來是有反應收案的利多了，不過還是要看籌碼，如果像美林這種喜歡隔日沖的券商很多，那看來可能就一日行情了，希望Q4憨獅能帶給我們更多的好消息!

哎呀，
開開玩笑，別在意的，
獵人只是打獵閒晃時，
看到「非洲獅」的表現很棒，
不⋯,是「亞洲獅」，
給它讚一下的

看到獵大，讓我擺得更心安了，謝謝。

感謝！
獵大，時時提醒 股市的風險！

有人來打亞洲蛇!
哈哈!

啊喲∼
美國仙單真的嚇人，
但，或許「僅限」當日有效！

JACKY WU 大大
提到的marketing的確是台灣生技較弱的部份，不過每家公司核心競爭力都不同，以獅子來說談判授權併購研發策略是其強項，ㄔ成本考量更是其強項，我認為獅子研發的產品屬於階段性，三期臨床與行銷會由其他生技公司接手，ASLAN002不是已經授權BMS